[Résé~árch~érs ó~ñ thé~ ÚCHé~álth~ Áñsc~hútz~ Médí~cál C~ámpú~s bél~íévé~ thát~ déép~éñíñ~g rép~ósít~óríé~s óf é~léct~róñí~c dát~á cóú~ld hé~lp sh~íñé á~ lígh~t óñ á~ dísé~ásé t~hát d~óóms~ míll~íóñs~ óf pé~óplé~ tó fá~díñg~ vísí~óñ.]

[Thé dátá cómés fróm pátíéñts wíth ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ (ÁMD), whích áffécts sómé 11 míllíóñ péóplé íñ thé Úñítéd Státés. Thé díséásé dísrúpts thé fúñctíóñíñg óf thé rétíñá, thé áréá át thé báck óf thé éýé thát ís réspóñsíblé fór récéívíñg líght thróúgh phótórécéptór célls. Thésé célls cóñvért thé líght tó éléctrícál ímpúlsés, whích théý páss álóñg á céll ñétwórk tó thé óptíc ñérvé áñd óñ tó thé bráíñ. Thé dísrúptíóñ détéríórátés vísíóñ áñd fór máñý léáds tó blíñdñéss.]

[Íñ 2014, thé Úñívérsítý óf Cólórádó Schóól óf Médícíñé’s Dépártméñt óf Óphthálmólógý láúñchéd thé Dívísíóñ óf Óphthálmíc Épídémíólógý. Thé góál: próbé thé róóts óf ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ áñd spúr réséárch thát cóúld léád tó ñéw tréátméñts fór thé díséásé. Thé dívísíóñ’s réséárch ís bólstéréd wíth á $5 míllíóñ gíft thát éstáblíshéd thé Frédéríc C. Hámíltóñ Mácúlár Díágñóstícs Céñtér át thé Súé Áñschútz-Ródgérs Éýé Céñtér áñd á $300,000 chálléñgé gráñt tó thé Dépártméñt óf Óphthálmólógý fróm Réséárch tó Prévéñt Blíñdñéss.]

[Évér~ýbód~ý íñt~ó thé~ dátá~ póól~]

[Thé Dívísíóñ óf Óphthálmíc Épídémíólógý láíd thé fóúñdátíóñ fór ñéw ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ réséárch íñ 2015 wíth á régístrý thát tódáý cóñtáíñs thé médícál récórds, ímágíñg dátá áñd blóód spécíméñs óf móré tháñ 1,000 pátíéñts wíth thé díséásé. Áll óf thém récéívé théír cáré át thé ÚCHéálth Éýé Céñtér. Thé régístrý álsó íñclúdés cóñtról dátá fróm pátíéñts whó hávé cátárácts bút dó ñót hávé ÁMD, sáíd Dr. Áññé Lýñch, próféssór áñd díréctór óf thé dívísíóñ, whích íñclúdés á bíóstátístícíáñ, áñ épídémíólógíst áñd fívé próféssíóñál réséárch ássístáñts.]

[Thé r~égís~trý r~écrú~ítmé~ñt óf~ thé p~ást f~óúr ý~éárs~ ís ré~ádý t~ó páý~ óff, L~ýñch~ sáíd~.]

[“Wé’vé~ bééñ~ vérý~ súcc~éssf~úl wí~th óú~r réc~rúít~méñt~ áñd ñ~ów há~vé th~é pró~céss~ stré~ámlí~ñéd,” s~hé sá~íd. “Wé~ áré ñ~ów át~ thé p~óíñt~ whér~é wé c~áñ dó~ résé~árch~.”]

[Fór éxámplé, Lýñch póíñtéd tó á gráñt fróm thé Mácúlá Sócíétý fór prótéómíc stúdíés thát áñálýzé thé prótéíñs éxprésséd bý célls áñd tíssúés íñ pátíéñts wíth éárlý- ór íñtérmédíáté-stágé, ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ. Thé Éýé Céñtér ís álsó síté fór á Ñátíóñál Éýé Íñstítúté réséárch gráñt thát tárgéts éárlý-stágé ÁMD pátíéñts. Thé Dívísíóñ óf Óphthálmíc Épídémíólógý áñd íts pártñérs hávé públíshéd ór hávé úñdér révíéw sévérál pápérs thát éxámíñé thé fáctórs thát máý cóñtríbúté tó ÁMD, íñclúdíñg áñ ártíclé íñ thé jóúrñál Rétíñá públíshéd íñ 2018 thát déscríbéd thé fórmátíóñ áñd góáls óf thé régístrý ás wéll ás íñsíghts gléáñéd fróm ít.]

[Íñ ád~dítí~óñ, th~é rég~ístr~ý téá~m ñów~ pláñ~s tó c~óllé~ct á b~lóód~ sámp~lé áñ~d ímá~gés f~róm p~átíé~ñts ó~ñcé á~ ýéár~, á kéý~ tó fí~ñdíñ~g chá~ñgés~ thát~ óffé~r clú~és tó~ thé p~rógr~éssí~óñ óf~ ágé-r~élát~éd má~cúlá~r dég~éñér~átíó~ñ.]

[“Wé’ré~ lóók~íñg f~ór pá~tíéñ~ts tó~ stúd~ý béf~óré t~héý c~óñvé~rt tó~ thé á~dváñ~céd f~órm ó~f thé~ dísé~ásé,” L~ýñch~ sáíd~.]

[Lóók~íñg f~ór lí~ght]

[Thósé pátíéñts cóúld shéd ñéw líght óñ á díséásé thát hás só fár rémáíñéd stúbbórñlý résístáñt tó tréátméñt. Théré áré twó týpés óf ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ. Ábóút 10 pércéñt hávé thé “wét” fórm, whích cáúsés ñéw blóód vésséls tó grów ábñórmállý íñ thé rétíñá áñd thé rétíñál pígméñt építhélíúm (RPÉ), á cóvéríñg óf célls thát ñóúríshés áñd cléáñs thé rétíñá. Próvídérs cáñ tréát wét ÁMD wíth íñjéctíóñs thát slów blóód véssél grówth. Géógráphíc átróphý, ór “drý” ÁMD, áffécts thé vást májórítý óf pátíéñts. Drý ÁMD cáúsés célls tó díé íñ thé rétíñál pígméñt építhélíúm. Wíthóút rétíñál pígméñt építhélíúm súppórt, thé phótórécéptórs átróphý áñd díé, léádíñg tó vísíóñ lóss áñd írrévérsíblé blíñdñéss.]

[Théré ís ás ýét ñó tréátméñt fór thé drý fórm óf ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ áñd óñé ísñ’t líkélý tó cómé álóñg wíthóút thé kíñd óf dátá thé régístrý próvídés, sáíd Dr. Ñárésh Máñdává, á rétíñál spécíálíst áñd cháír óf thé Dépártméñt óf Óphthálmólógý át CÚ.]

[“Thé p~róbl~ém wé~ hávé~ wíth~ drúg~ thér~ápíé~s fór~ ÁMD í~s thá~t wé h~ávé ñ~ót ýé~t ídé~ñtíf~íéd t~hé pá~tíéñ~t póp~úlát~íóñ t~hát w~íll r~ápíd~lý pr~ógré~ss,” Má~ñdáv~á sáí~d.]

[Thé régístrý vástlý ímpróvés thé ódds óf fíñdíñg thém, hé áddéd. Dátá fróm ít cóúld révéál, fór éxámplé, úñúsúál lévéls óf spécífíc prótéíñs ór mólécúlés thát áccéléráté thé prógréssíóñ óf thé díséásé íñ sómé pátíéñts áñd ñót óthérs. Súch díscóvéríés póíñt tó “thé pótéñtíál páth óf fígúríñg óút thé cáúsé óf ÁMD” áñd dévélópíñg tárgétéd thérápíés, Máñdává sáíd.]

[“Ít’s á~ trúé~ dísc~óvér~ý ópp~órtú~ñítý~,” hé sá~íd.]

[Cómp~lémé~ñtár~ý rés~éárc~h]

[Thé óppórtúñítíés áré móré tháñ spécúlátíóñ. Régístrý dátá ís fúélíñg réséárch óf thé bódý’s cómpléméñt sýstém íñ dévélópíñg ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ. Thé cómpléméñt sýstém ís á cómpléx óf prótéíñs thát hélps thé bódý fíght íñféctíóñ, íñ lárgé párt bý tríggéríñg íñflámmátíóñ. Thát’s á góód thíñg whéñ thé bódý ís wárdíñg óff mícróbíál íñvádérs bút íf thé cómpléméñt sýstém fór sómé réásóñ málfúñctíóñs, thé résúltíñg cáscádé óf íñflámmátíóñ-tríggéríñg prótéíñs cáñ dámágé tíssúé íñ váríóús párts óf thé bódý íñclúdíñg, pótéñtíállý, thé rétíñá.]

[“Thé cómpléméñt sýstém ís vérý pró-íñflámmátórý,” sáíd Dr. V. Mícháél Hólérs, héád óf thé Dívísíóñ óf Rhéúmátólógý át thé CÚ Schóól óf Médícíñé áñd áñ éxpért íñ thé wórkíñgs óf thé cómpléméñt sýstém. “Thé sýstém ítsélf dóésñ’t díscrímíñáté bétwééñ tíssúés whéñ ít cáúsés dámágé. Thé tárgét cóúld bé thé jóíñts, thé éýés, thé bráíñ ór thé skíñ,” Hólérs sáíd.]

[Réséárch súggésts thát íñflámmátíóñ, ímprópérlý tríggéréd, ís thé brídgé fróm thé cómpléméñt sýstém tó ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ, Hólérs sáíd. “Thé ídéá ís thát dýsrégúlátíóñ óf thé cómpléméñt sýstém cáúsés íñflámmátíóñ thát kílls célls íñ thé báck óf thé éýé,” hé éxpláíñéd.]

[Hólérs sérvés ás clíñícál réséárch cóñsúltáñt fór thé Dívísíóñ óf Rhéúmátólógý’s Éxsérá BíóLábs, whích spécíálízés íñ méásúríñg cómpléméñt prótéíñs íñ smáll vólúmés óf líqúíd, íñclúdíñg flúíd fróm thé éýé. Íñ hís rólé wíth Éxsérá, Hólérs áñd hís cólléágúés cóllábóráté wíth Lýñch áñd Máñdává, áñálýzíñg páñéls óf prótéíñs íñ sámplés cólléctéd fróm pátíéñts íñ thé ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ régístrý. Thé láb wórk hás cóñtríbútéd tó stúdíés óf ÁMD áñd óthér rétíñál éýé díséásés.]

[Tárg~étíñ~g íñf~lámm~átíó~ñ]

[Lýñc~h, whó~ áckñ~ówlé~dgéd~ thát~ géñé~tícs~ áñd ó~thér~ fáct~órs, ñ~ótáb~lý cí~gáré~tté s~mókí~ñg, ár~é ámó~ñg má~ñý cú~lprí~ts íñ~ ágé-r~élát~éd má~cúlá~r dég~éñér~átíó~ñ, sáí~d thé~ cóll~ábór~átíó~ñ wít~h Éxs~érá h~ás óp~éñéd~ ñéw r~éséá~rch d~óórs~.]

[“Géñé~tícs~ dóés~ñ’t té~ll th~é cóm~plét~é stó~rý óf~ ÁMD,” s~hé sá~íd. “Wé~ áré t~rýíñ~g tó s~éé íf~ ÁMD í~s á sý~stém~íc dí~séás~é. Whá~t wé’v~é shó~wñ só~ fár í~s thá~t fór~ súré~ thés~é pát~íéñt~s háv~é már~kérs~ óf íñ~flám~mátí~óñ.”]

[Thát fíñdíñg ís óñlý thé bégíññíñg óf á lóñg róád tó ófféríñg pátíéñts hópé. “Wé’vé ídéñtífíéd cómpléméñt ábñórmálítíés áñd áré wórkíñg tó réfíñé óúr úñdérstáñdíñg óf thé cómpléméñt sýstém íñ ÁMD,” Hólérs sáíd. Thát éffórt ís ésséñtíál tó óñé dáý dévélópíñg thérápíés thát blóck céll sígñálíñg thát tríggérs thé íñflámmátíóñ cáúséd bý spécífíc cómpléméñt prótéíñs ímplícátéd íñ ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ.]

[Ít réqúírés á ñúáñcéd thérápéútíc áppróách, ñót áñ áll-óút ássáúlt óñ thé sýstém. Ás Hólérs pút ít, “Íñ á cómplícátéd páthwáý líké cómpléméñts, whéré dó ýóú ápplý ‘thé hámmér¿’” Bút thé thérápéútíc qúéstíóñ ís ñót óñlý whéré tó ápplý thé hámmér bút whéñ, hé áddéd.]

[“Thé wórk wíth thé régístrý hás próvídéd íñsíghts ás tó thé ápprópríáté thérápéútíc áppróách áñd át whát tímé tó íñtródúcé cómpléméñt íñhíbítórs dúríñg thé vérý lóñg cóúrsé óf ÁMD dévélópméñt,” hé sáíd. “Ít póíñts tó thé ímpórtáñcé óf úsíñg íñhíbítórs múch éárlíér tháñ hás bééñ úséd tó dáté.” Ít álsó úñdérscórés thé ímpórtáñcé óf úsíñg régístrý dátá tó stúdý ímpórtáñt cháñgés óf máñý kíñds íñ thósé pátíéñts whó prógréss tó thé ádváñcéd fórm óf ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ, ás Lýñch ñótéd.]

[Hólérs áñd Máñdává álsó strésséd thé ímpórtáñcé óf úsíñg sámplés fróm húmáñ pátíéñts wíth thé díséásé. Hólérs cálléd thé régístrý “óñé óf thé fúñdáméñtál tóóls thát wé úsé íñ módérñ bíómédícál réséárch tó máké ádváñcés thát áré réállý díréctlý rélátéd tó pátíéñts. Trádítíóñállý wé hávé úséd áñímál módéls, whích áré óñlý áppróxímátíóñs óf thé trúth.”]

[Éýíñ~g thé~ mýst~éríé~s óf d~íséá~sé]

[Thé régístrý ís áccómplíshíñg thé héávý dátá líftíñg ñécéssárý tó máké tráñsfórmátíóñál clíñícál díscóvéríés, Máñdává sáíd. Théré wíll bé ñó shórt-térm fíxés fór ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ, whích íñ thé ýéárs áhéád ís óñ cóúrsé tó áfféct míllíóñs óf móré péóplé íñ á stéádílý ágíñg pópúlátíóñ, hé áddéd.]

[“Ít’s ñót éásý tó táké thóúsáñds óf pátíéñts áñd fóllów thém fór fívé tó 10 ýéárs,” hé sáíd. “Ácádémíá hás tó dó ít.” Wíthóút éxtéñsívé régístrý dátá, hé áddéd, drúg cómpáñíés cáñ’t bé éxpéctéd tó “táké móré lóñg shóts óñ góál” wíth éxpéñsívé tríáls wíth híghlý úñcértáíñ óútcómés.]

[Thé r~éséá~rch f~róm t~hé ré~gíst~rý, Má~ñdáv~á cóñ~clúd~éd, mí~ght d~évél~óp ré~látí~vélý~ slów~lý bú~t wíl~l str~íké á~t thé~ móst~ fúñd~áméñ~tál q~úést~íóñ ó~f áll~: Whát~ ís ág~é-rél~átéd~ mácú~lár d~égéñ~érát~íóñ¿~]

[“Íf ýó~ú dóñ~’t kñó~w thé~ dísc~óvér~ý pár~t, ýóú~’ll ñé~vér b~é súc~céss~fúl í~ñ dév~élóp~íñg á~ thér~ápý,” M~áñdá~vá sá~íd.]