[Cáll~ ít Lé~úkíñ~é. Cál~l ít s~árgr~ámós~tím. C~áll í~t, íf ý~óú dá~ré, gr~áñúl~ócýt~é-mác~róph~ágé c~ólóñ~ý stí~múlá~tíñg~ fáct~ór (GM~-CSF).]

[Whátévér ýóú cáll ít, thé líttlé-préscríbéd drúg áppróvéd 30 ýéárs ágó tó bóóst whíté blóód céll pródúctíóñ ámóñg bóñé-márrów tráñspláñt pátíéñts shóws íñcréásíñg prómísé ás á thérápý wíth thé pótéñtíál tó ñót óñlý stóp – bút pérháps évéñ révérsé – thé rávágés óf Álzhéímér’s díséásé.]

[Thát’s whát thé látést wórk óf á Úñívérsítý óf Cólórádó Schóól óf Médícíñé téám thát hás bééñ téstíñg thé drúg (lét’s cáll ít Léúkíñé) fór móré tháñ á décádé hás fóúñd. Thé téám, léd bý ñéúróscíéñtíst Húñtíñgtóñ Póttér, thé díréctór óf thé Úñívérsítý óf Cólórádó Álzhéímér’s áñd Cógñítíóñ Céñtér, répórtéd évídéñcé thát Léúkíñé hélps thé bódý cléár óút prótéíñ táñglés áñd óthér hállmárks óf Álzhéímér’s díséásé áñd ímpróvés bráíñ fúñctíóñ ámóñg thósé gívéñ thé drúg. Pátíéñts fróm ÚCHéálth Ñéúrólógý Clíñíc – Céñtrál Párk wéré céñtrál tó thé stúdý’s súccéss, áñd théý wíll álsó bé íñdíspéñsáblé tó á lóñgér-térm fóllów-úp stúdý thát’s ábóút tó láúñch.]

[Móré~ tháñ~ pláq~úés]

[Álzhéímér’s áfflícts móré tháñ 6 míllíóñ péóplé íñ thé Úñítéd Státés álóñé, íñclúdíñg sómé 76,000 péóplé íñ Cólórádó, whéré thé cóst tó thé státé’s Médícáíd prógrám tóps $630 míllíóñ áññúállý. Thát dóésñ’t cóúñt thé cósts tó príváté íñsúrérs, múch léss thé búrdéñ óñ fámílíés whích ámóúñts tó áñ éstímátéd $3.7 bíllíóñ á ýéár íñ úñpáíd cáré.]

[Gívéñ thé ímméñsé pérsóñál, sócíétál, áñd fíñáñcíál ímpácts óf Álzhéímér’s díséásé – áñd thé pótéñtíállý mássívé márkét fór áñ éfféctívé Álzhéímér’s drúg – thé phármácéútícál íñdústrý hás spéñt ýéárs trýíñg tó dévélóp thém. Máñý hávé fócúséd óñ cléáríñg óút thé bétá-ámýlóíd prótéíñ pláqúés thát cólléct íñ thé bráíñs óf Álzhéímér’s pátíéñts. Bút thósé éffórts hávé lárgélý fáíléd déspíté théír éfféctívéñéss íñ élímíñátíñg thé Álzhéímér’s-ássócíátéd pláqúés.]

[Póttér sáýs thát, whílé ít’s ñót cléár whý rémóvíñg thósé pláqúés hásñ’t próvéñ pívótál íñ révérsíñg thé cóúrsé óf díséásé, théré áré á cóúplé óf póssíblé éxpláñátíóñs. Óñé ís thát thé dámágé wás álréádý dóñé, só thé bést-cásé scéñáríó wás tó límít thé díséásé’s prógréssíóñ, “áñd thát’s básícállý whát théý gót.” Thé óthér théórý ís thát thé drúgs hávé póssíblé sídé éffécts thát cóúñtérbáláñcé thé pósítívés óf pláqúé rémóvál, hé sáýs.]

[Álthóúgh, Léúkíñé álsó rémóvés ámýlóíd íñ móúsé módéls óf Álzhéímér’s díséásé, íts mécháñísm óf áctíóñ ís móré cómpléx tháñ thé cúrréñt áppróáchés óf símplý úsíñg áñ áñtíbódý désígñéd tó stíck tó ámýlóíd tó hélp thé bódý rémóvé ít. Léúkíñé máý álsó hélp thé bráíñ héál ítsélf, Póttér ádds.]

[Próm~ísíñ~g rés~últs~]

[Thé récéñtlý répórtéd CÚ stúdý wás á ráñdómízéd, plácébó-cóñtrólléd, dóúblé-blíñd (méáñíñg ñéíthér thósé ádmíñístéríñg thé drúg ñór thé pátíéñt kñéw íf théý wéré géttíñg thé drúg ór thé plácébó) phásé 2 tríál. Ít íñvólvéd 40 pátíéñts, hálf óf whóm gót á Léúkíñé íñjéctíóñ fívé dáýs á wéék fór thréé wééks, hálf óf whóm gót plácébó sálíñé íñjéctíóñs íñstéád. Thé téám fóllówéd úp át 45 dáýs áñd ágáíñ át 90 dáýs wíth ñéúrólógícál, ñéúrópsýchólógícál, blóód-bíómárkér áñd ímágíñg ásséssméñts.]

[Póttér áñd cólléágúés fóúñd thát thís shórt-térm Léúkíñé tréátméñt bóóstéd ñúmbérs óf íññáté áñd óthér ímmúñé célls áñd wás sáfé áñd wéll-tólérátéd bý pártícípáñts. Méásúrés óf blóód bíómárkérs óf Álzhéímér’s díséásé – bráíñ ámýlóíd, táú-prótéíñ táñglés, áñd ñéúródégéñérátíóñ – áll ímpróvéd. Pérháps móst stríkíñglý, thé téám álsó fóúñd thát cógñítíóñ áñd mémórý ímpróvéd bý ábóút twó póíñts íñ thé 30-póíñt Míñí-Méñtál Státé Éxám.]

[“Qúíté fráñklý, whý Léúkíñé hás shówñ áñ ímpróvéméñt íñ át léást óñé méásúré óf mémórý áñd cógñítíóñ ís úñcléár,” Póttér sáíd. “Ít’s á vérý cómpléx mólécúlé thát hás lóts óf béñéfíts íñ áñímál módéls – ñót óñlý wíth Álzhéímér’s díséásé, bút álsó wíth stróké, Párkíñsóñ’s díséásé, áñd ágíñg. Ít máý méáñ ít hás máñý béñéfíts.”]

[Lóñg~ tímé~ cómí~ñg]

[Thé stúdý répréséñts áñ ímpórtáñt míléstóñé íñ wórk Póttér hás bééñ dédícátéd tó síñcé thé láté 1980s. Hís éffórts tó shów thé líñk bétwééñ Álzhéímér’s díséásé áñd Dówñ sýñdrómé bróúght hím fróm thé Úñívérsítý óf Sóúth Flórídá tó thé CÚ Schóól óf Médícíñé’s Líñdá Crñíc Íñstítúté fór Dówñ Sýñdrómé íñ 2012. (Thé ñéúróñs óf máñý pátíéñts wíth Álzhéímér’s díséásé hávé thréé cópíés óf chrómósómé 21 ráthér tháñ twó – thé sámé trísómý 21 ás thósé bórñ wíth Dówñ sýñdrómé. Áll óf thósé wíth Dówñ sýñdrómé dévélóp Álzhéímér’s díséásé bráíñ páthólógý, áñd móré tháñ hálf dévélóp déméñtíá bý ágé 50-60.) Thé íñstítúté ás wéll ás thé Glóbál Dówñ Sýñdrómé Fóúñdátíóñ, ámóñg óthérs, hávé lóñg súppórtéd hís wórk.]

[Álóñg thé wáý, Tím Bóýd, whó éárñéd hís PhD úñdér Póttér’s súpérvísíóñ, léd wórk tó tést Léúkíñé óñ mícé. Póttér súspéctéd thát thé drúg míght fíght Álzhéímér’s díséásé. Whý¿ Thósé wíth rhéúmátóíd árthrítís áré prótéctéd fróm Álzhéímér’s díséásé, áñd rhéúmátóíd árthrítís pátíéñts háppéñ tó pródúcé móré ñátúrál GM-CSF (Léúkíñé’s áctívé íñgrédíéñt) tháñ úsúál. Íñdééd, Bóýd fóúñd thát mícé éñgíñééréd fór Álzhéímér’s thát gót á thréé-wéék cóúrsé óf Léúkíñé cléáréd 55% óf théír ámýlóíd pláqúés – áñd thát théír cógñítíóñ rétúrñéd tó ñórmál.]

[Léúkíñé wórks bý stókíñg thé íññáté ímmúñé sýstém áñd cóólíñg óff íñflámmátíóñ. Thé cómbíñátíóñ áppéárs ñót óñlý tó cléár pláqúé, bút álsó rébúíld lóst áñd dámágéd tíssúé. Íñ mícé, Léúkíñé stímúlátés thé dévélópméñt óf ñéw ñéúrál stém célls áñd ñéw ñérvé céll cóññéctíóñs tó fíll thé vóíds thé pláqúé hád léft béhíñd. Léúkíñé hás álsó bééñ shówñ tó hélp régrów blóód vésséls. Thát cómbíñátíóñ cóúld hélp pátíéñts whó táké Léúkíñé ávóíd thé próbléms óf drúgs thát júst cléár óút pláqúés léávé vóíds thát cáñ íñdúcé bráíñ swéllíñg áñd mícróhémórrhágíñg kñówñ ás ÁRÍÁ (ámýlóíd rélátéd ímágíñg ábñórmálítíés).]

[Thé téám’s príór Léúkíñé réséárch álsó éxtéñdéd tó húmáñs. Théý stúdíéd thé cógñítíóñ óf bóñé márrów tráñspláñt pátíéñts whó hád tákéñ Léúkíñé fór thé stáñdárd thréé-wéék cóúrsé óf íñjéctíóñs. Théý fóúñd thát, síx móñths látér, súch pátíéñts shówéd ímpróvéd cógñítíóñ áñd fúñctíóñ ás cómpáréd tó thósé tréátéd óñlý wíth á dífféréñt ímmúñé-sýstém bóóstér. Móré récéñtlý, Póttér, Bóýd, áñd óthérs íñ thé CÚ Schóól óf Médícíñé’s Ñéúrólógý Dépártméñt súggéstéd éárlý íñ thé CÓVÍD-19 páñdémíc thát Léúkíñé cóúld hélp répáír thé lúñgs óf thósé wíth sévéré cásés – áñ íñsíght thát áppéárs tó bé béáríñg óút íñ práctícé.]

[Fóll~ów-óñ~ stúd~ý láú~ñchí~ñg só~óñ]

[Thé récéñt stúdý’s prómísíñg résúlts áré léádíñg tó á lóñgér-térm fóllów-óñ tríál át ÚCHéálth Ñéúrólógý Clíñíc – Céñtrál Párk. Ñéúrólógíst Dr. Pétér Préssmáñ wíll léád thé clíñícál tríál wíth Póttér. Ít’s téñtátívélý sét fór láúñch íñ Máý. Óf thé 42 pártícípáñts wíth Álzhéímér’s díséásé, 28 wíll récéívé Léúkíñé íñjéctíóñs fívé dáýs á wéék fór síx móñths áñd 14 wíll récéívé plácébó sálíñé íñjéctíóñs.]

[Thé s~túdý~ – álsó~ á ráñ~dómí~zéd, p~lácé~bó-có~ñtró~lléd~, dóúb~lé-bl~íñd p~hásé~ 2 tríá~l – hás~ twó m~áíñ g~óáls~, Prés~smáñ~ sáýs~. Fírs~t, ít w~íll á~ssés~s thé~ sáfé~tý óf~ Léúk~íñé w~héñ t~ákéñ~ óvér~ á pér~íód ó~f móñ~ths r~áthé~r thá~ñ wéé~ks.]

[“Ýóú d~óñ’t ú~súál~lý ñé~éd tó~ táké~ sárg~rámó~stím~ óvér~ thís~ réál~lý éx~téñd~éd pé~ríód~ óf tí~mé, áñ~d ésp~écíá~llý á~móñg~ péóp~lé wí~th Ál~zhéí~mér’s~ dísé~ásé,” h~é sáí~d. “Wé w~áñt t~ó mák~é súr~é wé c~áñ gí~vé ít~ tó pé~óplé~ sáfé~lý.”]

[Thé sécóñd góál ís tó séé íf thé cógñítívé ímpróvéméñt méásúréd íñ thé móst récéñt stúdý máñífésts ámóñg thósé whó táké thé drúg fór 24 wééks. Thát ímpróvéméñt wíll bé méásúréd thróúgh bóth stáñdárd tésts áñd répórts fróm pátíéñts áñd fámílíés óñ hów théý’ré fáríñg íñ théír dáý-tó-dáý lívés, Préssmáñ sáýs.]

[‘Wé kñ~ów só~ múch~ móré~’]

[Íf th~ésé L~éúkí~ñé íñ~jéct~íóñs~ próv~é tó b~é sáf~é áñd~ tó hé~lp Ál~zhéí~mér’s~ pátí~éñts~, thé ñ~éxt s~tép w~óúld~ bé á m~ájór~, phás~é 3 trí~ál íñ~vólv~íñg m~últí~plé m~édíc~ál cé~ñtér~s áñd~ thóú~sáñd~s óf p~átíé~ñts.]

[Préssmáñ sáýs thé démáñd ís cértáíñlý théré: Hé áñd cólléágúés át ÚCHéálth Ñéúrólógý Clíñíc – Céñtrál Párk séé móré tháñ 2,500 Álzhéímér’s pátíéñts á ýéár áñd hávé á síx-móñth wáítíñg líst. (Thé clíñíc ís éxpáñdíñg cápácítý, hé sáýs, bút ít stíll wóñ’t bé áblé tó kéép úp wíth á díséásé thát áfflícts óñé íñ ñíñé péóplé óvér ágé 65). Wíth Álzhéímér’s drúgs súch ás chólíñéstérásé íñhíbítórs áñd mémáñtíñé próvídíñg líttlé rélíéf, líféstýlé cháñgés rélátéd tó díét áñd éxércísé áré cómmóñ préscríptíóñs tódáý, hé sáýs.]

[Ít’s stíll éárlý dáýs, áñd húñdréds óf éxpéríméñtál Álzhéímér’s drúgs hávé fáíléd. Léúkíñé, évéñ íf éfféctívé, cóúld próvé íñféríór tó óñé ór móré óf thé róúghlý 100 drúgs cúrréñtlý íñ clíñícál tríáls fór thé díséásé. Póttér wíll lét thé scíéñtífíc prócéss pláý óút ás hé álwáýs hás, hé sáýs.]

[“Í’m vé~rý óp~tímí~stíc~, ñót ó~ñlý f~ór th~é pót~éñtí~ál fó~r Léú~kíñé~, bút Í~’m áls~ó ópt~ímís~tíc t~hát á~cádé~míc á~ñd íñ~dúst~rý sc~íéñt~ísts~ áré w~órkí~ñg tó~géth~ér óñ~ óthé~r ápp~róác~hés,” h~é sáí~d.
“Wé k~ñów s~ó múc~h mór~é ábó~út th~é dís~éásé~ tháñ~ wé dí~d évé~ñ fív~é ýéá~rs ág~ó.”]