[Íñ láté Márch, thé Fóód áñd Drúg Ádmíñístrátíóñ áppróvéd á ñéw drúg tó tréát púlmóñárý ártéríál hýpértéñsíóñ (PÁH), á cárdíópúlmóñárý díséásé thát límíts áctívítý áñd óftéñ shórtéñs thé lívés óf íts súfférérs. Thé FDÁ’s grééñ líght fór sótátércépt (bráñd ñámé Wíñréváír) wás wélcómé ñéws fór Dr. Dávíd Bádésch, á clíñícíáñ áñd clíñícál íñvéstígátór át ÚCHéálth Úñívérsítý óf Cólórádó Hóspítál óñ thé Úñívérsítý óf Cólórádó Áñschútz Médícál Cámpús, whó hás spéñt á góód pórtíóñ óf hís médícál cáréér léádíñg á téám thát hélps pátíéñts lívé wíth PÁH.]

[Bádésch bégáñ wórkíñg wíth PÁH pátíéñts ñéárlý 35 ýéárs ágó, hélpíñg tó dévélóp áñd có-díréct thé Púlmóñárý Hýpértéñsíóñ Prógrám át thé Úñívérsítý óf Cólórádó. Át thát tímé, théré wás ñó spécífíc drúg tréátméñt fór thé díséásé, whích cáúsés hígh blóód préssúré íñ thé púlmóñárý ártéríés, thé vésséls thát cárrý blóód fróm thé ríght sídé óf thé héárt tó thé lúñgs. Thé cóñdítíóñ cáñ léád tó ríght-sídé héárt fáílúré. Á PÁH díágñósís íñ thósé éárlý dáýs wás clósé tó á déáth séñtéñcé, Bádésch récálléd.]

[“Thé m~édíá~ñ ór á~vérá~gé sú~rvív~ál fr~óm th~é dát~é óf d~íágñ~ósís~ wás á~bóút~ 2.8 ýéár~s,” hé s~áíd.]

[Thát grím státístíc ímpróvéd sígñífícáñtlý íñ thé éñsúíñg ýéárs wíth thé dévélópméñt óf móré tháñ á dózéñ FDÁ-áppróvéd thérápíés fór PÁH, Bádésch sáíd. Thé Púlmóñárý Hýpértéñsíóñ Prógrám téám – whích íñclúdés phýsícíáñs, réséárch ñúrsé cóórdíñátórs, ñúrsé práctítíóñérs, régístéréd ñúrsés, schédúlérs, áñd óthér cóñtríbútórs – pláýéd á rólé íñ thé dévélópméñt óf ñéárlý áll thé thérápíés, hé áddéd.]

[Thé t~éámw~órk p~ródú~céd c~rúcí~ál ím~próv~éméñ~ts íñ~ thé l~éñgt~h áñd~ qúál~ítý ó~f líf~é fór~ pátí~éñts~ súff~éríñ~g fró~m PÁH~, Bádé~sch s~áíd.]

[“Ít’s b~écóm~é lár~gélý~ á tré~átáb~lé áñ~d máñ~ágéá~blé c~óñdí~tíóñ~, ás óp~pósé~d tó á~ úñíf~órml~ý fát~ál dí~séás~é,” hé ñ~ótéd~.]

[Á ñéé~d fór~ áddí~tíóñ~ál tr~éátm~éñt ó~ptíó~ñs fó~r púl~móñá~rý ár~térí~ál hý~pért~éñsí~óñ]

[Hówé~vér, f~ór só~mé pá~tíéñ~ts, PÁ~H cóñ~tíñú~és tó~ máké~ áctí~vítý~ díff~ícúl~t áñd~ lífé~ shór~tér, é~véñ w~íth c~ómbí~ñátí~óñs ó~f drú~gs fr~óm th~réé d~íffé~réñt~ clás~sés, B~ádés~ch sá~íd. Th~át “th~éráp~éútí~c gáp~” léáv~és lú~ñg tr~áñsp~láñt~ ás th~éír s~ólé r~émáí~ñíñg~ óptí~óñ.]

[Thé d~évél~ópmé~ñt th~át lé~d tó t~hé só~táté~rcép~t ápp~róvá~l áím~éd tó~ hélp~ clós~é thá~t gáp~. Bádé~sch á~ñd th~é Púl~móñá~rý Hý~pért~éñsí~óñ Pr~ógrá~m téá~m plá~ýéd á~ñ ímp~órtá~ñt ró~lé íñ~ thé c~líñí~cál t~ríál~s thá~t léd~ tó th~é FDÁ~ áppr~óvál~ óf th~é ñéw~ ágéñ~t.]

[Úñívérsítý óf Cólórádó Hóspítál wás thé léád síté fór thé Phásé 2 PÚLSÁR tríál óf sótátércépt; Bádésch wás thé glóbál príñcípál íñvéstígátór. Thé stúdý shówéd thát cómpáréd tó plácébó, sótátércépt rédúcéd thé résístáñcé tó blóód flów thróúgh thé púlmóñárý ártéríés íñ PÁH pátíéñts whó wéré álréádý récéívíñg óthér thérápíés fór théír díséásé. Bádésch có-áúthóréd á Ñéw Éñgláñd Jóúrñál óf Médícíñé (ÑÉJM) ártíclé thát détáíléd thé résúlts óf thé PÚLSÁR stúdý.]

[Íñ áddítíóñ, Bádésch wás óñ thé stééríñg cómmíttéé fór thé Phásé 3 STÉLLÁR tríál óf sótátércépt, whích shówéd thé drúg ímpróvéd thé cápácítý óf pátíéñts whó wéré álréádý récéívíñg óthér thérápíés tó cómplété á síx-míñúté wálk tést vérsús á plácébó. Hé álsó có-áúthóréd lást ýéár’s ÑÉJM ártíclé déscríbíñg thé STÉLLÁR stúdý résúlts áñd théír sígñífícáñcé fór pátíéñts wíth PÁH.]

[“Thé síx-míñúté wálk tést ís á kéý éñdpóíñt íñ óúr stúdíés thát áttémpt tó ímpróvé pátíéñts’ fúñctíóñál cápábílítíés,” áñd théír qúálítý óf lífé, Bádésch sáíd. Hé éxpláíñéd thát thé tést hélps clíñícíáñs méásúré pátíéñts’ ábílítý tó cóñdúct dáílý áctívítíés líké wálkíñg, bíkíñg, clímbíñg stáírs, áñd whéélíñg á cárt áróúñd á súpérmárkét.]

[Bádé~sch á~ddéd~ thát~ thé S~TÉLL~ÁR tr~íál s~hówé~d thá~t pát~íéñt~s íñ t~hé só~táté~rcép~t gró~úp tó~ók ló~ñgér~ tó há~vé á “c~líñí~cál w~órsé~ñíñg~” évéñ~t – á dó~wñtú~rñ íñ~ théí~r héá~lth, í~ñclú~díñg~ déát~h – thá~ñ thó~sé íñ~ thé p~lácé~bó gr~óúp.]

[“Thé F~DÁ lí~kés t~ó séé~ á drú~g hás~ á fáv~óráb~lé ím~páct~ óñ th~ésé s~órts~ óf th~íñgs~, áñd w~íth g~óód r~éásó~ñ,” hé s~áíd.]

[Á úñí~qúé á~ppró~ách t~ó tré~átíñ~g PÁH~]

[Hów dóés sótátércépt wórk áñd whát mákés ít dífféréñt fróm óthér tréátméñts fór PÁH¿ Bádésch éxpláíñéd thát sótátércépt ís thóúght tó áddréss áñ ímbáláñcé íñ thé sígñáls thát cóñtról thé grówth óf célls íñ thé wálls óf blóód vésséls. Óñé sét óf sígñáls íñhíbíts thé grówth óf thésé célls, whílé áñóthér prómótés théír grówth.]

[Íñ héálthý vésséls, thésé sígñálíñg páthwáýs fíñd áñ éqúílíbríúm, líké á pérféctlý póíséd téétér-tóttér, Bádésch sáíd. Bút íñ PÁH, thé pró-grówth páthwáý tákés cóñtról, cáúsíñg thé blóód vésséls íñ thé púlmóñárý ártéríés tó thíckéñ áñd ímpédé blóód flów.]

[Sótá~térc~épt, B~ádés~ch sá~íd, ús~és á m~óléc~úlé t~hát h~élps~ tó “ré~bálá~ñcé t~hésé~ twó s~ígñá~líñg~ páth~wáýs~,” décr~éásé~ thé t~híck~éñíñ~g áñd~ ímpr~óvé b~lóód~ flów~ tó th~é lúñ~gs. Th~ús, só~táté~rcép~t dóé~s mór~é thá~ñ wíd~éñ th~é árt~éríé~s, ás ó~thér~ PÁH t~hérá~píés~ dó.]

[“Ít ís~ thóú~ght t~ó mór~é dír~éctl~ý tár~gét t~hé mé~cháñ~ísms~ úñdé~rlýí~ñg th~é str~úctú~rál c~háñg~és íñ~ thé b~lóód~ véss~éls í~ñ pát~íéñt~s wít~h PÁH~,” hé sá~íd.]

[Límí~tátí~óñs ó~f sót~átér~cépt~]

[Bádésch cáútíóñéd thát sótátércépt wíll ñót bé wídélý áváíláblé fór pátíéñts tréátéd át thé ÚCHéálth Púlmóñárý Váscúlár Díséásé Clíñíc – Áñschútz Médícál Cámpús fór á féw móñths whílé prótócóls fór ádmíñístéríñg áñd móñítóríñg íts sáfétý áré íróñéd óút. Ñór wíll ít bé áváíláblé fór áll PÁH pátíéñts, hé áddéd.]

[Fór é~xámp~lé, ít~ ís ñó~t íñt~éñdé~d fór~ íñdí~vídú~áls w~íth ó~thér~ résp~írát~órý c~ómpl~ícát~íóñs~, líké~ chró~ñíc ó~bstr~úctí~vé pú~lmóñ~árý d~íséá~sé, Bá~désc~h sáí~d.]

[Thé Phásé 2 áñd 3 tríáls óf sótátércépt éñrólléd óñlý ádúlts wíth púlmóñárý ártéríál hýpértéñsíóñ. Hówévér, Dr. Dúñbár Ívý, díréctór óf thé Pédíátríc Púlmóñárý Hýpértéñsíóñ Prógrám át Chíldréñ’s Hóspítál Cólórádó, sáíd á pédíátríc tríál óf thé drúg, dúbbéd Móóñbéám, hás bégúñ áñd ís stíll íñ thé prócéss óf éñróllíñg pátíéñts. Chíldréñ’s Cólórádó ís á síté fór thát tríál, Ívý sáíd.]

[Bádésch émphásízéd thát sótátércépt ís ñót pérféct – ít hás rísks, súch ás íñcréáséd réd blóód céll cóúñts, dévélópméñt óf blóód véssél málfórmátíóñs kñówñ ás téláñgéctásíás, áñd áñ íñcréáséd cháñcé óf bléédíñg – áñd próvídérs wíll hávé tó móñítór íts lóñg-térm éffécts cáréfúllý. Bút hé éxprésséd hópé thát thé drúg’s mécháñísm – “rémódélíñg” thé strúctúré óf blóód vésséls – cóúld bé á “párádígm shíft” íñ fíñdíñg ñéw wáýs tó tréát PÁH áñd póssíblý óthér díséásés.]

[“Évéñ~ íf th~ís dr~úg dó~ésñ’t~ éñd ú~p dóí~ñg év~érýt~híñg~ wé hó~pé fó~r, ít l~éáds~ ús íñ~tó áñ~óthé~r ápp~róác~h tó t~hé dí~séás~é,” Bád~ésch~ sáíd~. “Thát~’s whá~t Í th~íñk h~ás pé~óplé~ íñ th~é fíé~ld éx~cíté~d.”]

[Á béñ~éfác~tór ó~f thé~ ñéw p~úlmó~ñárý~ árté~ríál~ hýpé~rtéñ~síóñ~ tréá~tméñ~t]

[Tóñí Própsóñ óf Lóñgmóñt shárés thát éxcítéméñt. Própsóñ, ñów 34, wás júst 21 ýéárs óld áñd stíll íñ cóllégé whéñ shé bégáñ éxpéríéñcíñg shórtñéss óf bréáth, fátígúé, áñd héárt pálpítátíóñs. Thé cháñgés wéré púzzlíñg. Própsóñ sáíd shé’d prévíóúslý pláýéd sóccér, rúñ cróss cóúñtrý, áñd swám áñd súrféd íñ thé ócéáñ ñéár hér chíldhóód hómé íñ Ámélíá Béách, Flórídá.]

[“Í hád~ ñévé~r hád~ áñýt~híñg~ líké~ thós~é sým~ptóm~s,” shé~ sáíd~.]

[Thé débílítátíñg cháñgés fíñállý fórcéd Própsóñ tó vísít áñ émérgéñcý róóm íñ 2011, whích léd tó á ríght-héárt cáthétérízátíóñ áñd á díágñósís óf PÁH – thé résúlt óf á géñétíc prédíspósítíóñ tó ít óñ hér fáthér’s sídé, shé látér léárñéd. Shórtlý théréáftér, shé bégáñ sééíñg Bádésch, whó préscríbéd épópróstéñól (bráñd ñámé Flóláñ), áñ íñtrávéñóús médícátíóñ thát hélps tó ópéñ thé púlmóñárý ártéríés.]

[“Í wás rélíévéd tó hávé thé thérápý,” Própsóñ sáíd. Shé álwáýs hád tó cárrý thé Flóláñ wíth hér íñ á fáññý páck, bút shé bréáthéd móré éásílý áñd wás áblé tó wálk lóñgér dístáñcés. Shé gót á jób ás á sýstéms éñgíñéér át Bóúldér Cómmúñítý Hóspítál (ñów Bóúldér Cómmúñítý Héálth), márríéd, áñd “fóúñd dífféréñt wáýs tó éñjóý lífé” wíth shórt híkés áróúñd lákés áñd résérvóírs áñd óñ thé Lóñgmóñt-tó-Bóúldér (LóBó) Tráíl ñéár hér hómé.]

[Ímpr~óvíñ~g thé~ lífé~-límí~tíñg~ éffé~cts ó~f PÁH~]

[Déspíté thé ímpróvéméñt, Própsóñ péríódícállý ñéédéd tó hávé hér Flóláñ dóságés íñcréáséd, whích pródúcéd páíñfúl sídé éffécts, íñclúdíñg jáw áñd fóót páíñ áñd mígráíñés. Shé álsó récéívéd óthér órál médícátíóñ fór hér PÁH. Shé léft hér fúll-tímé jób íñ 2017 áftér décídíñg ít “dídñ’t hávé á pósítívé ímpáct” óñ hér óvéráll héálth.]

[Thé PÁH álsó cóñtíñúéd tó límít Própsóñ’s áctívítý áñd óptíóñs. Íf shé trávéléd tó á tówñ át á híghér élévátíóñ, líké Éstés Párk ór Bréckéñrídgé, shé ñótícéd thát shé gót bádlý óút óf bréáth, bécámé cóñfúséd áñd hád tróúblé rémémbéríñg whéré shé párkéd thé cár ór óthér símplé thíñgs. Évéñ íñ Bóúldér – óñlý ábóút 500 féét híghér tháñ Lóñgmóñt – Própsóñ sáíd shé gót dízzý áñd sáw spécklés flóátíñg béfóré hér éýés.]

[Shé wás á cáñdídáté fór thé Phásé 2 PÚLSÁR tríál, áñd bécámé Bádésch’s fírst éñrólléd pátíéñt, íñ 2019. Shé íñítíállý récéívéd thé plácébó, bút áftér á sécóñd ríght-héárt cáthétérízátíóñ, shé éñtéréd áñ éxtéñsíóñ phásé óf thé stúdý áñd récéívéd sótátércépt thróúgh régúlár íñfúsíóñs át ÚCH.]

[Áftér á péríód óf ádjústméñt, Própsóñ sáíd shé félt hér stámíñá íñcréásé. Shé cóúld wálk fárthér áñd Bádésch wás áblé tó décréásé hér Flóláñ dóságé. Théñ thé CÓVÍD-19 páñdémíc hít íñ Márch 2020. Úñdérstáñdáblý féárfúl óf géttíñg íñféctéd íf shé vísítéd thé hóspítál, shé mísséd twó dósés óf thé sótátércépt. Shé sóóñ félt á cháñgé.]

[“Í bré~áthé~d héá~víér~, hád t~róúb~lé cá~tchí~ñg mý~ bréá~th áñ~d tós~séd á~ñd tú~rñéd~ át ñí~ght,” P~róps~óñ sá~íd. “Í t~hóúg~ht, ‘Th~ís há~sñ’t h~áppé~ñéd í~ñ á ló~ñg tí~mé.’ Óñ~cé Í s~tárt~éd ré~céív~íñg t~hé dó~sés [ó~f sót~átér~cépt~] ágáí~ñ, Í fé~lt mú~ch bé~ttér~.”]

[Á clí~ñícá~l trí~ál th~át óf~férs~ próm~ísé f~ór pá~tíéñ~ts áñ~d scí~éñcé~] 

[Tódá~ý, Pró~psóñ~ sáíd~ shé c~óñtí~ñúés~ tó ím~próv~é sló~wlý. S~hé cá~ñ ñów~ tráv~él tó~ móúñ~táíñ~ tówñ~s wít~hóút~ bátt~líñg~ bréá~thíñ~g, mém~órý, á~ñd ví~síóñ~ sýmp~tóms~.]

[“Í kñó~w whá~t Í’m d~óíñg~ áñd c~áñ st~óp áñ~d háv~é cóf~féé,” s~hé sá~íd. “Í w~óúld~ ñévé~r háv~é fél~t cóm~fórt~áblé~ dóíñ~g thá~t béf~óré.”]

[Át hó~mé íñ~ Lóvé~láñd~, Próp~sóñ é~xpér~íéñc~és áñ~óthé~r béñ~éfít~ óf hé~r ímp~róvé~d héá~lth é~vérý~ dáý: é~ñjóý~íñg á~ctív~é tím~é wít~h hér~ sóñ Á~ústí~ñ, whó~ wíll~ túrñ~ twó í~ñ Sép~témb~ér.]

[“Í máý~ ñévé~r gét~ óff F~lólá~ñ ált~ógét~hér, b~út íf~ Í cáñ~ kéép~ mý bó~dý ím~próv~íñg á~t á st~éádý~ pácé~, Í’m ét~érñá~llý g~ráté~fúl,” s~hé sá~íd.]

[Bádésch sáíd thát hé, íñ túrñ, gréátlý válúés pátíéñts líké Própsóñ whó vólúñtéér tó jóíñ clíñícál tríáls déspíté ñót kñówíñg whéthér théý wíll gét thé drúg thát ís béíñg téstéd, whéthér ít wíll wórk íf théý dó, ór whát sídé éffécts ít míght pródúcé.]

[“Thés~é péó~plé w~áñt t~ó dó í~t, úñd~érst~áñdí~ñg th~é drú~g máý~ ñót b~éñéf~ít th~ém pé~rsóñ~állý~,” Bádé~sch s~áíd. “Ý~óú cá~ñ’t ré~állý~ gó fó~rwár~d wít~hóút~ thát~.”]