[Ás th~é Úñí~téd S~táté~s’ áñd~ thé w~órld~’s póp~úlát~íóñ á~gés, t~hé ñú~mbér~ óf pé~óplé~ éñdú~ríñg~ á síl~éñt p~rócé~ssíó~ñ óf c~éll d~éáth~ móúñ~ts. Fó~r míl~líóñ~s, thó~sé úñ~chéc~kéd d~éáth~s méá~ñ thé~ grád~úál f~ádíñ~g óf t~hé wó~rld á~róúñ~d thé~m.]

[Thésé áré íñdívídúáls súfféríñg fróm ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ (ÁMD). Thé díséásé dísrúpts thé fúñctíóñíñg óf thé rétíñá, thé áréá át thé báck óf thé éýé thát ís réspóñsíblé fór récéívíñg líght thróúgh phótórécéptór célls, whích cóñvért thé líght tó éléctrícál ímpúlsés áñd páss thé ímpúlsés álóñg á céll ñétwórk tó thé óptíc ñérvé áñd óñ tó thé bráíñ.]

[Thé dísrúptíóñ óccúrs íñ twó wáýs fór thé éstímátéd 11 míllíóñ péóplé íñ thé Úñítéd Státés whó hávé ÁMD. Ábóút 10 pércéñt hávé thé “wét” fórm, cáúséd bý ábñórmál grówth óf ñéw blóód vésséls íñ thé rétíñá áñd thé rétíñál pígméñt építhélíúm (RPÉ), á cóvéríñg óf célls thát ñóúríshés áñd cléáñs thé rétíñá. Thé vást májórítý súffér fróm géógráphíc átróphý, ór “drý” ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ. Íñ thís fórm, célls díé íñ thé RPÉ, déprívíñg thé phótórécéptórs óf thé súppórt théý ñééd tó lívé. Thé céll átróphý áñd déáth dímíñíshés vísíóñ áñd évéñtúállý léáds tó írrévérsíblé blíñdñéss.]

[Íñjéctíóñs cáñ hélp tó slów thé lóss óf thé wét váríétý óf ÁMD. Fór ñów théré ís ñó tréátméñt fór thé drý fórm, bút réséárchérs áñd clíñícíáñs át thé Úñívérsítý óf Cólórádó Schóól óf Médícíñé’s Dépártméñt óf Óphthálmólógý áré wórkíñg tó cháñgé thát. Ít’s á mássívé scíéñtífíc, phíláñthrópíc áñd ádmíñístrátívé úñdértákíñg thát spríñgs fróm húmblé Pétrí díshés.]

[Éýés~ óñ th~é prí~zé]

[Thé vésséls hóld rétíñál órgáñóíds: míñí-rétíñás créátéd fróm húmáñ íñdúcéd plúrípótéñt stém célls (íPSCs). Thésé márvéls óf médícál éñgíñééríñg bégíñ ás ádúlt blóód ór skíñ célls, théñ révért, thróúgh lábórátórý réprógrámmíñg, tó théír émbrýóñíc bégíññíñgs. Wíth thát, théý cáñ bé réprógrámméd ágáíñ áñd gúídéd íñ lábs óñ thé ÚCHéálth Áñschútz Médícál Cámpús tó bégíñ ñéw céllúlár lívés ás rétíñás wíth áctívé phótórécéptór célls. Théý próvídé á wíñdów tó thé wórkíñgs óf thé rétíñá – áñd thé hópé óñé dáý óf á rétíñál tráñspláñt fór thósé wíth drý ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ.]

[Thé “3D rétíñál órgáñóíds,” ás théý áré cálléd, áré “fúllý órgáñízéd tíssúé” wíth phótórécéptór célls “cápáblé óf séñsíñg líght júst thé wáý thé phótórécéptór célls íñ thé húmáñ éýé dó,” sáíd Dr. Váléríá Cáñtó-Sólér, díréctór óf thé 3DRét Lábórátórý. Cáñtó-Sólér’s láb ís áñ íñtégrál párt óf thé Ócúlár Stém Céll áñd Régéñérátíóñ Prógrám, áká CéllSíght, á téám óf réséárchérs tárgétíñg éýé díséásé áñd réál-wórld méthóds fór áttáckíñg ít.]

[Cáñtó-Sólér’s úñdérstáñdíñg óf rétíñál órgáñóíds ís úñíqúé: Shé léd á téám át thé Jóhñs Hópkíñs Wílmér Éýé Íñstítúté thát íñ 2014 wás thé fírst tó pródúcé míñí-rétíñás úsíñg íPSCs thát dévélóp fúllý óvér fívé tó síx móñths, júst ás théý dó íñ húmáñs. Thát fáct úñdérscórés hér últímáté réséárch mótívátíóñ.]

[“Íñ mý~ míñd~, ít wá~s álw~áýs t~hé gó~ál tó~ dévé~lóp á~ sýst~ém th~át có~úld b~é trá~ñsfé~rréd~ tó th~é clí~ñíc,” C~áñtó~-Sólé~r sáí~d. “Ít h~ád tó~ bé st~ráíg~htfó~rwár~d áñd~ rélá~téd t~ó húm~áñ dí~séás~és áñ~d pót~éñtí~ál th~éráp~íés f~ór hú~máñ p~átíé~ñts.”]

[Stém~ céll~s á pr~ómís~íñg p~áth t~ó rét~íñál~ tráñ~splá~ñt]

[Thé m~óst t~áñtá~lízí~ñg th~éráp~éútí~c pró~spéc~t ís ú~síñg~ thé l~áb-gr~ówñ c~élls~ ás á r~étíñ~ál pá~tch t~ó rép~lácé~ céll~s lós~t íñ p~átíé~ñts w~íth d~rý ág~é-rél~átéd~ mácú~lár d~égéñ~érát~íóñ, s~áíd D~r. Ñár~ésh M~áñdá~vá, ch~áír ó~f thé~ Dépá~rtmé~ñt óf~ Ópht~hálm~ólóg~ý át C~Ú.]

[“Fór pátíéñts wíth thé átróphíc fórm óf ÁMD, whéré ýóú júst lósé célls, wé hávé ñó tréátméñt,” Máñdává sáíd. “Áll óf thé médícátíóñs thát hávé bééñ téstéd só fár hávé fáíléd. Thé prómísé óf stém céll thérápý ís tó réjúvéñáté thé rétíñá só thát íf fúñctíóñs ás ít díd ýéárs béfóré thé célls bégáñ tó dégéñéráté.”]

[Thé áppróách óf Cáñtó-Sólér áñd hér téám tó rétíñál tráñspláñt hás sévérál stréñgths, Máñdává sáíd. Bécáúsé á tráñspláñt wóúld úsé á pátíéñt’s ówñ célls, próvídérs míght ñót ñééd ímmúñósúppréssáñt drúgs tó fíght réjéctíóñ, álthóúgh Cáñtó-Sólér cáútíóñs thát thát múst bé válídátéd.]

[“Évéñ~ thóú~gh th~é cél~ls ár~é ýóú~r ówñ~, ýóú á~ré íñ~térv~éñíñ~g áñd~ dísr~úptí~ñg th~é éñv~íróñ~méñt~,” shé s~áíd. “T~hát c~óúld~ tríg~gér á~ñ ímm~úñé r~éspó~ñsé.”]

[Thé thérápý álsó ávóíds thé éthícál dílémmás ássócíátéd wíth úsíñg émbrýóñíc stém célls, Máñdává sáíd. Móst ímpórtáñtlý, thé wórk át CÚ fócúsés óñ tráñspláñtíñg bóth phótórécéptór áñd RPÉ célls. Áñ úpcómíñg tríál wíll úsé RPÉ célls grówñ fróm réprógrámméd stém célls fór tráñspláñt, bút wíll ñót úsé réprógrámméd phótórécéptór célls.]

[Á súc~céss~fúl r~étíñ~ál tr~áñsp~láñt~ híñg~és óñ~ tráñ~splá~ñtíñ~g bót~h láý~érs ó~f cél~ls, Má~ñdáv~á máí~ñtáí~ñéd.]

[“Í cáñ~’t thí~ñk óf~ áñý ó~thér~ wáý w~é áré~ góíñ~g tó b~é ábl~é tó t~áké s~óméó~ñé wh~ó hás~ lóst~ thós~é cél~ls áñ~d rés~tóré~ théí~r vís~íóñ,” h~é sáí~d.]

[Stém~ céll~ résé~árch~ fór á~gé-ré~láté~d mác~úlár~ dégé~ñérá~tíóñ~]

[Thé prómísé óf úsíñg stém célls tó cómbát ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ – áñd thé démáñd fór ít – wás súffícíéñt tó láúñch áñ ámbítíóús fúñdráísíñg éffórt íñ 2014 át CÚ thát résúltéd íñ súccéssfúllý récrúítíñg Cáñtó-Sólér áñd créátíñg CéllSíght. Thé íñítíátívé ráíséd $10 míllíóñ, hálf fróm á Gátés Fróñtíérs Fúñd chálléñgé gráñt áñd thé rémáíñdér fróm dóñórs, ñótáblý thé Sólích Fúñd, thé Lýdá Híll Fóúñdátíóñ áñd Súé Áñschútz-Ródgérs, fór whóm thé ÚCHéálth Éýé Céñtér ís ñów ñáméd.]

[Máñdává ñótéd thát thé éffórt súccéédéd íñ lárgé párt óñ áñ éxístíñg íñfrástrúctúré ñécéssárý tó súppórt súccéssfúl stém céll réséárch fór ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ, ñótáblý thé Gátés Céñtér fór Régéñérátívé Médícíñé, whích wás éstáblíshéd íñ 2006 bý thé chíldréñ óf Chárlés Gátés, whó wás stríckéñ bý ÁMD. Íf áll góés ás pláññéd, thé Gátés Céñtér wíll bé réspóñsíblé fór pródúcíñg clíñícál-grádé rétíñál célls úñdér rígóróús prócédúrés thát éñsúré pátíéñt sáfétý.]

[Thé Gátés Céñtér ís á crúcíál píécé óf thé stém céll réséárch fór ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ prógrám, bút ít rélíés óñ thé úñdérpíññíñgs óf básíc scíéñcé réséárch áñd díscóvérý áñd clíñícál cáré – áñd cóllábórátíóñ bétwééñ thé twó, sáíd Dr. Márk Pétrásh, próféssór áñd vícé cháír óf réséárch fór thé Dépártméñt óf Óphthálmólógý. Hé ñótéd thát óvér thé pást décádé, thé ñúmbér óf básíc réséárch scíéñtísts íñ thé dépártméñt rósé fróm óñé tó 11. Bý thís súmmér, réséárchérs wíll bé wórkíñg óñ fívé Ñátíóñál Íñstítútés óf Héálth gráñts tótálíñg $7.5 míllíóñ, Pétrásh sáíd. Théré wás ñóñé á décádé ágó, hé áddéd.]

[“Wé há~vé cr~éáté~d á cú~ltúr~é whé~ré bá~síc s~cíéñ~tíst~s íñt~érác~t wít~h clí~ñící~áñs,” h~é sáí~d. “Clí~ñící~áñs á~ré ñó~w dóí~ñg bá~síc r~éséá~rch s~túdí~és áñ~d bás~íc sc~íéñt~ísts~ áré w~órkí~ñg wí~th cl~íñíc~íáñs~. Thát~’s whé~ré th~é mág~íc há~ppéñ~s.”]

[Sígñ~ífíc~áñt h~úrdl~és]

[Évéñ wíth áll thésé píécés íñ plácé áñd á dépártméñt dóttéd wíth réséárchérs áñd clíñícíáñs fámílíár wíth bríñgíñg ñéw thérápíés tó márkét, thé róád tó á rétíñál tráñspláñt óñ húmáñs ís á lóñg óñé. Cáñtó-Sólér sáíd thé téám hás á prótótýpé óf á rétíñál pátch fór tráñspláñt thát ís réádý tó bé téstéd íñ míñí pígs wíthíñ thé ñéxt féw móñths. Bút évéñ íf thósé éárlý éffórts áré súccéssfúl, théré áré máñý qúéstíóñs thát clíñícál tríáls íñ húmáñs wíll hávé tó áñswér.]

[Máñúfáctúríñg máss qúáñtítíés óf rétíñál célls át thé Gátés Céñtér wíll bé á téchñícál chálléñgé, bút “féásíblé,” Cáñtó-Sólér sáíd. Máñdává sáíd Dr. Márc Máthíás ís wórkíñg óñ súrgícál tóóls thát wíll bé úséd tó délívér á róúghlý 3-míllímétér-wídé pátch óf célls áñd ímpláñt thém íñ thé báck óf thé rétíñá. Á prótótýpé shóúld bé réádý íñ thé ñéxt thréé tó síx móñths, Máñdává sáíd.]

[Á tóú~ghér~ qúés~tíóñ~ tó áñ~swér~: Whát~ hápp~éñs w~héñ t~hé cé~lls g~ó íñt~ó thé~ éýé¿~]

[“Thé bíggést chálléñgé wíll bé géttíñg tráñspláñtéd célls tó cóñsístéñtlý íñtégráté íñtó thé rétíñá óf á pátíéñt, bécómé fúñctíóñál áñd réstóré [vísíóñ],” Cáñtó-Sólér sáíd. Ít’s ñót éñóúgh thát thé célls símplý súrvívé; théý wíll hávé tó éstáblísh áll thé cóññéctíóñs wíth óthér célls áñd ñérvés thát ñátúré súpplíéd béfóré díséásé strúck.]

[Wíthóút thósé cóññéctíóñs, thé tráñspláñtéd célls próbáblý wíll díé, Cáñtó-Sólér sáíd. “Bút évéñ íf théý dóñ’t díé áñd théý sít théré fór á whílé, théý áré ñót góíñg tó réstóré vísíóñ áñýwáý bécáúsé théý áré ñót tálkíñg tó thé rést óf célls,” shé áddéd.]

[Thé céll récóññéctíóñ qúéstíóñ wíll réqúíré múch íñvéstígátíóñ, Pétrásh áckñówlédgéd. Bút évéñ íf rétíñál céll tráñspláñt wórks íñ húmáñs, áñóthér chálléñgé áwáíts: hów tó scálé céll-máñúfáctúríñg téchñólógý tó méét thé ñééds óf míllíóñs óf péóplé áróúñd thé wórld wíth thé drý fórm óf ÁMD whílé áccóúñtíñg fór théír íñdívídúál géñétíc áñd bíólógíc dífféréñcés.]

[“Thésé célls áréñ’t wídgéts,” Pétrásh sáíd. “Íf wé’ré góíñg tó táké célls fróm ýóú, ýóú’ré góíñg tó bé bríñgíñg ácróss ýóúr lífé hístórý íñ thósé célls. Théý áré góíñg tó béhávé á líttlé dífféréñtlý tháñ ýóúr wífé’s ór ýóúr chíldréñ’s célls. Hów cáñ wé dríll dówñ thróúgh áll thát váríábílítý áñd fíñd thé cómmóñ éléméñts íñ thésé célls só wé cáñ máñúfáctúré tíssúé fór á máss márkét¿”]

[Múlt~í-pró~ñg éf~fórt~]

[Sómé óf thé áñswérs máý cómé fróm wórk púrsúéd bý Cáñtó-Sólér’s cólléágúés íñ thé CéllSíght prógrám. Thé Ócúlár Dévélópméñt áñd Tráñslátíóñál Téchñólógíés Lábórátórý téám, héádéd bý Dr. Ñátálíá Vérgárá, ís úsíñg míñí-rétíñás ás á plátfórm tó íñvéstígáté thé páthólógý thát pródúcés ÁMD áñd á spríñgbóárd tó dévélópíñg drúgs thát cóúld slów thé prógréssíóñ óf thé díséásé ór, ás Máñdává póíñtéd óút, kéép tráñspláñtéd célls fróm dégéñérátíñg.]

[“Wé má~ý áls~ó fíñ~d thá~t cér~táíñ~ drúg~s wór~k bét~tér ó~ñ cér~táíñ~ céll~s ór t~hát s~ómé d~rúgs~ wórk~ bétt~ér íñ~ cért~áíñ p~éópl~é,” Máñ~dává~ sáíd~.]

[Thé Lábórátórý óf Dévélópméñtál Géñétícs, léd bý Dr. Jóséph Brzézíñskí, méáñwhílé, ís délvíñg íñtó thé íññér wórkíñgs óf phótórécéptór célls. Thésé célls áré cómpóséd óf róds, whích háñdlé vísíóñ íñ lów líght, áñd cóñés, whích réspóñd tó híghér líght áñd máké cólór vísíóñ póssíblé. Ít túrñs óút thát róds vástlý óútñúmbér cóñés, bút cóñés áré álsó thé célls lóst prímárílý íñ ágé-rélátéd mácúlár dégéñérátíóñ, Pétrásh sáíd. Brézézíñskí’s téám ís wórkíñg tó úñdérstáñd hów géñés cóñtról céll dévélópméñt íñ thé rétíñá. Wíth thát úñdérstáñdíñg, réséárchérs cóúld grów cóñé-rích míñí-rétíñás thát cóúld, íñ túrñ, sérvé ás táílór-mádé rétíñál pátchés thát méét thé ñééds óf íñdívídúál pátíéñts, Pétrásh sáíd.]

[Rétúrñíñg tó thé qúéstíóñ óf détérmíñíñg whéthér ór ñót á rétíñál pátch hás “plúggéd íñ” tó thé rést óf thé céllúlár éñvíróñméñt, thé Lábórátórý óf Ádváñcéd Óphthálmíc Ímágíñg ís dévélópíñg méthóds óf pééríñg íñtó thé íññér wórkíñgs óf thé éýé. Thé wórk, íñítíátéd bý Dr. Ómíd Másíhzádéh, whó récéñtlý móvéd hís ímágíñg éxpértísé tó thé cómpútíñg íñdústrý, áíms tó próvídé ñóñíñvásívé téchñólógý tó hélp clíñícíáñs móñítór thé céllúlár íñtégrátíóñ áftér á tráñspláñt íñ réál tímé.]

[“Áll ó~f thé~sé té~áms’ w~órk í~ñtég~ráté~s wít~h éác~h óth~ér,” Pé~trás~h sáí~d. “Tóg~éthé~r thé~ý cáñ~ áccó~mplí~sh mú~ch mó~ré th~áñ áñ~ý óñé~ óf th~ém có~úld á~ccóm~plís~h bý t~héms~élvé~s.”]

[Kéép~íñg í~t réá~l]

[Ámídst áll óf thé prómísé áñd hópé théír wórk ís géñérátíñg, Pétrásh, Cáñtó-Sólér áñd Máñdává éách ófféréd cáútíóñárý ñótés, pártícúlárlý régárdíñg stém céll thérápý, whích ís wídélý áñd vérý óftéñ mísléádíñglý tóútéd ás á míráclé cúré fór á múltítúdé óf áílméñts. Fór éxámplé, Máñdává sáíd, úbíqúítóús áds thát trúmpét “stém céll thérápíés” fór bóñé áñd jóíñt íñjúrý áñd díséásé máý hávé áñtí-íñflámmátórý própértíés, bút théré ís ñó évídéñcé thát théý régéñéráté tíssúé.]

[Thé f~áté ó~f rét~íñál~ tráñ~splá~ñts w~íll b~é dét~érmí~ñéd b~ý thó~úsáñ~ds óf~ hóúr~s óf p~áíñs~tákí~ñg wó~rk th~át há~s béé~ñ áñd~ wíll~ bé dó~ñé, sá~íd Cá~ñtó-S~ólér~.]

[“Wé ár~é ñót~ cúrí~ñg bl~íñdñ~éss,” s~hé sá~íd, “áñ~d wé á~ré ýé~árs á~wáý f~róm k~ñówí~ñg íf~ thát~ ís év~éñ pó~ssíb~lé.”]

[Stíl~l, Cáñ~tó-Só~lér é~xpré~ssés~ óptí~mísm~ fór t~hé fú~túré~ áñd í~s sát~ísfí~éd wí~th th~é pác~é óf p~rógr~éss í~ñ thé~ ýéár~ áñd á~ hálf~ síñc~é shé~ árrí~véd á~t CÚ.]

[“Wé ár~é móv~íñg f~órwá~rd st~éádí~lý,” sh~é sáí~d. “Wé h~ávé á~ssém~bléd~ á téá~m thá~t brí~ñgs é~xpér~tísé~ íñ ál~l áré~ás óf~ rétí~ñál t~ráñs~pláñ~t.”]