[Á clí~ñícá~l trí~ál sé~t tó l~áúñc~h át t~hé Úñ~ívér~sítý~ óf Có~lórá~dó Cá~ñcér~ Céñt~ér wí~ll té~st á t~hérá~pý dé~sígñ~éd tó~ fíré~ thé b~ódý’s~ ñátú~rál d~éféñ~sés á~gáíñ~st á d~éádl~ý bló~ód cá~ñcér~.]

[Thé tárgét ís ácúté lýmphóblástíc léúkémíá (ÁLL), á cáñcér thát stríkés thé lýmphócýtés, whích áré ímmátúré whíté blóód célls íñ thé bóñé márrów. Ít móst óftéñ ís tréátéd wíth chémóthérápý, drúgs thát tárgét spécífíc géñétíc mútátíóñs, áñd stém céll bóñé márrów tráñspláñts. Chíldréñ hávé thé gréátést cháñcé óf súrvívíñg thé díséásé. Hówévér, fór sómé ÁLL pátíéñts thé áváíláblé tréátméñts fáíl.]

[Íñ thé pást, thésé pátíéñts hád líttlé hópé. Bút thé múltícéñtér tríál íñ whích thé Cáñcér Céñtér ís pártícípátíñg áñd óthér éffórts áróúñd thé cóúñtrý cóúld cháñgé thát. Thé wéápóñ béíñg téstéd ís á kéý búíldíñg blóck óf thé bódý’s ímmúñé sýstém: T- célls. Rápídlý dívídíñg málígñáñt célls íñ ÁLL áñd óthér cáñcérs cáñ décéívé áñd óvérwhélm T-célls áñd théír ábílítý tó kíll thé íñvádérs. Íñ á ñéw strátágém, clíñícíáñs hárvést T-célls fróm thé pátíéñt’s bódý, géñétícállý módífý thém tó récógñízé spécífíc prótéíñs pródúcéd bý thé cáñcér célls, grów thém bý thé míllíóñs áñd íñfúsé thém báck íñtó thé bódý.]

[Thé T-célls, ñów éqúíppéd wíth díséásé détéctórs cálléd CÁRs (chíméríc áñtígéñ récéptórs), sét óút tó séárch áñd déstróý thé célls wíth thé prótéíñ théý hávé bééñ prógrámméd tó récógñízé áñd tó sígñál óthér T-célls tó jóíñ thé áttáck. Thé méthód ís ákíñ tó á “smárt bómb” thát dévástátés áñ éñémý whílé míñímízíñg cóllátérál dámágé, sáíd Bríáñ Frééd, PhD, éxécútívé díréctór óf ClíñÍmmúñé Lábs, á Schóól óf Médícíñé-ássócíátéd bíótéch fácílítý óñ thé Áñschútz Médícál Cámpús thát ís búíldíñg thé íñfrástrúctúré tó grów áñd stóré géñétícállý módífíéd célls désígñéd tó fíght cáñcér áñd óthér díséásés.]

[Tákí~ñg áí~m]

[Thé Cáñcér Céñtér wíll récrúít pátíéñts fróm áñýwhéré íñ thé cóúñtrý fór á tríál spóñsóréd bý Séáttlé-báséd Júñó Thérápéútícs. Ít tárgéts ádúlt ÁLL pátíéñts whósé célls éxpréss á prótéíñ cálléd CD19 thát ís vérý cómmóñlý préséñt íñ B-céll lýmphómás, íñclúdíñg ÁLL, sáíd príñcípál íñvéstígátór Éñkhéé Púrév, MD, PhD, ássístáñt próféssór wíth thé Dívísíóñ óf Hémátólógý íñ thé Úñívérsítý óf Cólórádó Schóól óf Médícíñé’s Dépártméñt óf Médícíñé. Thé CÁR T-céll tréátméñt próbáblý répréséñts thé lást hópé fór ádúlt pátíéñts whó hávé éxháústéd thé stáñdárd tréátméñt óptíóñs, shé sáíd.]

[“Thés~é áré~ pátí~éñts~ whó h~ávé g~óñé t~hróú~gh má~ñý tr~éátm~éñts~, íñcl~údíñ~g ché~mó áñ~d trá~ñspl~áñts~,” Púré~v sáí~d. Shé~ sáíd~ wíth~óút t~hérá~pý th~éý wó~úld t~ýpíc~állý~ hávé~ óñlý~ twó ó~r thr~éé mó~ñths~ léft~ tó lí~vé.]

[Pást CÁR T-céll stúdíés, thóúgh límítéd tó á rélátívélý smáll ñúmbér óf pátíéñts, gívé réásóñ fór óptímísm. Thé Ñátíóñál Cáñcér Íñstítúté, fór éxámplé, áckñówlédgés thé ñééd fór fúrthér réséárch, bút ñótés thát máñý ÁLL pátíéñts íñ thé tríáls hávé hád théír cáñcérs dísáppéár éñtírélý áñd hávé rémáíñéd cáñcér-fréé áftér CÁR T-céll tréátméñt.]

[Thé á~ppró~ách h~ás “éñ~órmó~ús pó~téñt~íál,” s~áíd J~óñát~háñ G~útmá~ñ, MD, á~ cóll~éágú~é óf P~úrév~’s áñd~ ássó~cíát~é pró~féss~ór íñ~ Hémá~tóló~gý.]

[“Wé’ré sééíñg óñ thé órdér óf 90 pércéñt óf pátíéñts wíth cómplété díséásé cóñtról. Thát’s áñ úñbélíéváblé thíñg tó séé,” Gútmáñ sáíd. Hé ñótéd thát thé ñéw tréátméñt ófférs hópé ñót óñlý fór pátíéñts wíth dímíñíshíñg próspécts óf récóvérý – móst ñótáblý thósé ádúlts íñ whóm ÁLL récúrs – bút álsó ás á póssíblé fútúré áltérñátívé fór thósé whó ñów gó thróúgh díffícúlt róúñds óf chémóthérápý áñd tráñspláñts tó élímíñáté thé díséásé.]

[Théré áré próvísós. Gútmáñ strésséd thát ímmúñóthérápý réséárch ís stíll íñ íts rélátívé íñfáñcý. Évéñ íf ít próvés íts méttlé, hé áddéd, ít wíll bé chálléñgíñg tó spréád ít qúícklý tó lárgé ñúmbérs óf pátíéñts bécáúsé óf thé cómplícátéd téchñícál áñd íñfrástrúctúré réqúíréméñts.]

[“Ít’s á~ cómp~léx á~ñd só~phís~tícá~téd t~réát~méñt~, áñd t~hát r~áísé~s qúé~stíó~ñs áb~óút í~ts br~óád á~pplí~cábí~lítý~,” Gútm~áñ sá~íd.]

[Thé tréátméñt álsó démáñds próvídérs wíth thé éxpéríéñcé tó máñágé thé móst séríóús sídé éfféct óf thé tréátméñts, súch ás cýtókíñé réléásé sýñdrómé (CRS) áñd ñéúrótóxícítý. Thé próblém óccúrs whéñ thé cáñcér-séékíñg T-célls réléásé stórms óf cýtókíñés, whích áré mólécúlés thát T-célls úsé tó sígñál óthér célls áñd cáñ tríggér íñflámmátíóñ íñ thé bódý. Próvídérs tréát CRS áñd ñéúrótóxícítý wíth áñ ímmúñósúppréssáñt médícíñé, tócílízúmáb, áñd wíth lów-dósé stéróíds át thé fírst sígñ óf févér.]

[Prép~áríñ~g fór~ bátt~lé]

[Thé thérápý ítsélf ís át thís póíñt “vérý éxpéñsívé áñd lábór-íñtéñsívé,” Púrév sáíd. Ít íñvólvés sévérál stéps tákéñ óvér á péríód óf wééks. Clíñícíáñs fírst dráw blóód fróm thé pátíéñt áñd sépáráté thé T-céll lýmphócýtés, Púrév sáíd. Thésé áré géñétícállý módífíéd tó récógñízé á spécífíc cáñcér cállíñg cárd – íñ thé cásé óf thé Júñó Thérápéútícs tríál, CD19 – áñd théñ grówñ óvér á twó- tó thréé-wéék péríód tó búíld súffícíéñt ñúmbérs óf áttáckíñg fórcés. Át thát póíñt, próvídérs íñfúsé thé fíghtíñg célls íñtó thé pátíéñt áñd látér pérfórm bóñé-márrów bíópsíés tó détérmíñé íf thé tréátméñt cléáréd thé bódý óf cáñcér célls.]

[Púré~v sáí~d pró~vídé~rs wí~ll pr~óbáb~lý ré~cómm~éñd á~ bóñé~ márr~ów tr~áñsp~láñt~ fór p~átíé~ñts f~ólló~wíñg~ CÁR T~-céll~ íñfú~síóñ~ tréá~tméñ~ts.]

[Fór thís tríál, Júñó Thérápéútícs wíll módífý áñd grów thé célls át íts céñtrál fácílítý, Púrév sáíd, théñ shíp thém báck thróúgh ClíñÍmmúñé. Shé, Gútmáñ áñd Frééd, hówévér, áré lóókíñg tó búíld á hómé-grówñ céll-báséd thérápý ópérátíóñ íñ thé fútúré.]

[Grów~ ýóúr~ ówñ]

[Óútsídé ClíñÍmmúñé’s fácílítý, whích ís párt óf CÚ’s Gátés Céñtér fór Régéñérátívé Médícíñé íñ thé Bíóscíéñcés 2 búíldíñg, stáñds á 15,000-gállóñ líqúíd ñítrógéñ táñk. Ít súpplíés gás tó á fírst-flóór róóm wíth réfrígérátéd úñíts fór stóríñg céll sámplés. Úp óñé flóór áré cléáñ róóms, thé “clóséd mícró-éñvíróñméñts” ñécéssárý fór grówíñg ré-éñgíñééréd célls bý thé míllíóñs, Frééd sáíd.]

[“Wé téchñícállý cáñ dó thé wórk ñów,” Frééd sáíd. Bút thé prépárátíóñs álsó réqúíré méétíñg á hóst óf FDÁ régúlátórý stáñdárds, hé áddéd.ClíñÍmmúñé wéñt thróúgh á símílár prócéss íñ 2012 whéñ ít bécámé júst thé sécóñd públíc córd blóód báñk íñ thé cóúñtrý áccórdéd FDÁ lícéñsúré. Thé láb ágáíñ wíll hávé tó próvídé dócúméñtátíóñ óf éñvíróñméñtál móñítóríñg, tráíñíñg, prótócóls, áñd éqúípméñt válídátíóñ, Frééd sáíd, áddíñg thé régúlátórý wórk cóúld bé fíñíshéd bý thé fáll.]

[Mákí~ñg th~át há~ppéñ~ ís á ñ~écés~sítý~, Fréé~d émp~hásí~zéd, b~écáú~sé wí~th sú~ffíc~íéñt~ résó~úrcé~s, thé~ póss~íbíl~ítíé~s íñh~éréñ~t íñ c~éll-b~áséd~ thér~ápíé~s áré~ límí~tlés~s. “Wé c~áñ fí~ñd tá~rgét~s spé~cífí~c tó á~ñý cé~ll wé~ wáñt~ tó ré~móvé~,” hé sá~íd.]

[Gútm~áñ ág~réés~ thát~ thé ó~ppór~túñí~tíés~ fór í~mmúñ~óthé~rápý~ résé~árch~ áñd d~évél~ópmé~ñt ár~é wíd~éñíñ~g. “Thé~ dátá~ hás b~ééñ g~óód é~ñóúg~h tó g~ét íñ~dúst~rý íñ~vólv~éd,” hé~ sáíd~.]

[Óñé dóésñ’t hávé tó lóók fár tó fíñd évídéñcé óf thát: Chíldréñ’s Hóspítál Cólórádó ís párt óf á sépáráté múltícéñtér tríál óf á CÁR T-céll thérápý, spóñsóréd bý Kíté Phármá, Íñc., thát álsó tárgéts CD19. Íf thésé áñd óthér tríáls cóñtíñúé tó shów stróñg résúlts, Gútmáñ bélíévés phármácéútícál cómpáñíés wíll lóók tó fíñd pártñérs líké ClíñÍmmúñé tó táké óvér thé jób óf grówíñg áñd stóríñg rééñgíñééréd célls. Thát, íñ túrñ, wóúld éñcóúrágé réséárchérs óñ thé Áñschútz Médícál Cámpús tó dévélóp théír ówñ céll-báséd thérápíés.]

[Púré~v sáí~d thé~ Júñó~ tríá~l ís á~ vérý~ ímpó~rtáñ~t sté~p fór~ ÚCHé~álth~ áñd í~ts cá~mpús~ párt~ñérs~ íñ st~réñg~théñ~íñg í~ts cl~íñíc~ál áñ~d bíó~téch~ básé~.]

[“Wé ár~é éxc~ítéd~ bécá~úsé t~hís t~ríál~ cóúl~d ópé~ñ thé~ dóór~ tó fú~túré~ stúd~íés,” s~hé sá~íd. “Wé~ lóók~ fórw~árd t~ó cól~lábó~rátí~ñg wí~th ót~hér g~róúp~s áñd~ léár~ñíñg~ tó tá~ké cá~ré óf~ pátí~éñts~ óñ óú~r cám~pús w~íth t~hís ñ~éw th~éráp~ý.”]