[Méñtíóñ thé wórd “édítíñg” áñd móst óf ús thíñk óf íñsértíñg cómmás, móvíñg párágráphs áróúñd thé págé, córréctíñg mísspéllíñgs áñd thé líké íñ répórts ór máñúscrípts. Bút scíéñtífíc ñéws réléáséd lást wéék plácéd thé wórd fár fróm thé réálm óf réd íñk áñd píñk érásérs.]

[Íñ á répórt públíshéd Áúg. 2 íñ thé jóúrñál Ñátúré,  réséárchérs fróm Órégóñ Héálth áñd Scíéñcé Úñívérsítý déscríbé á prócédúré fór édítíñg thé DÑÁ óf húmáñ émbrýós. Thé spécífíc tárgét: géñétíc mútátíóñs líñkéd tó hýpértróphíc cárdíómýópáthý (HCM), whích cáúsés héárt músclé tó thíckéñ áñd íñcréásés thé rísk óf héárt fáílúré áñd déáth.]

[Thé prócédúré úséd téchñólógý cálléd CRÍSPR-Cás9, whích íñ vérý símplé térms cóñdúcts á súrgícál stríké óñ érrórs íñ áñ íñdívídúál’s géñétíc códé. Thé éléméñts óf thé áttáck áré twófóld. Óñé ís á píécé óf RÑÁ thát ís désígñéd wíth óñlíñé tóóls tó bíñd tó DÑÁ ñéár á spécífíc póíñt – thé mútátíóñ – íñ thé géñétíc séqúéñcé. Ít’s cálléd “gúídé RÑÁ.” Thát’s bécáúsé ít póíñts thé sécóñd éléméñt óf thé prócéss, thé éñzýmé Cás9, tó thé mútátíóñ. Cás9 cúts thé twíñ stráñds óf thé rógúé DÑÁ. Thé céll máý théñ répáír ítsélf ór á píécé óf ñórmál, héálthý DÑÁ cáñ bé íñsértéd.]

[Gét w~íth t~hé pr~ógrá~m]

[Thé ídéá thát scíéñtísts míght édít géñétíc érrórs thát cáúsé húmáñ mísérý ís ñót ñéw, ñótéd Mátthéw Táýlór, MD, PhD, díréctór óf thé Ádúlt Géñétícs Láb át ÚCHéálth Úñívérsítý óf Cólórádó Hóspítál áñd ássócíáté díréctór óf thé Céñtér fór Pérsóñálízéd Médícíñé óñ thé Úñívérsítý óf Cólórádó Áñschútz Médícál Cámpús. Thé céñtér ís hómé tó á DÑÁ bíórépósítórý áñd á búddíñg húb óf géñétíc réséárch áíméd át dévélópíñg tárgétéd thérápíés fór díséásé.]

[Íñ thé rélátívélý récéñt pást, réséárchérs désígñéd prótéíñs thát tárgét spécífíc séqúéñcés óf thé géñétíc códé, Táýlór sáíd. Bút CRÍSPR-Cás9 mákés thé jób éásíér bécáúsé óf thé précísíóñ óf gúídé RÑÁ áñd thé rélátívélý shórt tímé thát ít tákés tó prógrám ít.]

[“Thé ádváñtágé óf CRÍSPR ís thát ít ófférs múch béttér spécífícítý fór tárgétíñg párts óf thé DÑÁ thát wé áré íñtéréstéd íñ,” Táýlór sáíd. “Wé cáñ álsó désígñ éxpéríméñts íñ dáýs áñd wééks, ás óppóséd tó móñths áñd móñths. Thé téchñólógý ís á gámé-cháñgér bécáúsé wé cáñ sólvé próbléms wíth tárgétíñg DÑÁ múch móré éffícíéñtlý.”]

[Bróá~d ápp~lícá~tíóñ~]

[Thé sígñífícáñcé óf thé cúrréñt réséárch líés léss íñ thé tárgétíñg óf HCM spécífícállý tháñ íñ thé próóf óf thé CRÍSPR-Cás9 édítíñg cóñcépt, Táýlór sáíd. Géñétíc tésts cáñ álréádý révéál whéthér émbrýós fróm íñ vítró fértílízátíóñ hávé thé mútátíóñ fór HCM. (Émbrýós fróm á páréñt wíth thé HCM mútátíóñ hávé á 50-50 cháñcé óf íñhérítíñg ít.) Thósé wíthóút ít áré séléctéd fór répródúctíóñ, thús éñsúríñg thát thé tráít ís ñót pásséd óñ tó óffspríñg. Géñé édítíñg ísñ’t ñéédéd íñ thát íñstáñcé.]

[Thé w~órk ó~f thé~ Órég~óñ ré~séár~chér~s, hów~évér~, válí~dáté~s thé~ bróá~d ídé~á thá~t tár~gété~d géñ~étíc~ édít~íñg c~áñ bé~ dóñé~ óñ ví~áblé~ émbr~ýós w~íthó~út cá~úsíñ~g cól~láté~rál d~ámág~é.]

[“Thát’s á préttý bíg déál,” Táýlór sáíd, “bút HCM máý ñót bé thé díséásé wé wíñd úp fócúsíñg óñ.” Hé ñótéd thát bíómédícál réséárch óftéñ ýíélds bréákthróúghs thát áré ímpórtáñt íñ tréátíñg spécífíc díséásés, bút hávé líttlé éfféct óñ óthérs. Á díscóvérý íñ músclé díséásé, fór éxámplé, géñérállý hás ñó réléváñcé tó, sáý, díábétés, Táýlór sáíd.]

[Thé C~RÍSP~R/Cás~9 áppr~óách~, bý có~ñtrá~st, ré~líés~ óñ tá~rgét~íñg g~éñét~íc mú~tátí~óñs í~ñ géñ~érál~, ópéñ~íñg t~hé dó~ór tó~ résé~árch~ íñ má~ñý mé~dícá~l áré~ás.]

[“Óñcé~ thé t~échñ~ólóg~ý ís á~pplí~cábl~é tó ó~ñé dí~séás~é, ít w~íll b~é qúí~cklý~ ádáp~tábl~é tó m~áñý ó~thér~s,” Táý~lór s~áíd. “Í~t’s dí~séás~é-ágñ~óstí~c.”]

[Íñ ád~dítí~óñ, Tá~ýlór~ sáíd~, thé r~éséá~rch c~óúld~ gívé~ ñéw h~ópé t~ó péó~plé w~íth g~éñét~íc dí~séás~és, sú~ch ás~ sómé~ fórm~s óf d~éáfñ~éss ó~r blí~ñdñé~ss, th~át fó~r sóm~é cóú~plés~ cóúl~d cár~rý á 100 p~ércé~ñt óf~ rísk~ óf bé~íñg p~ássé~d óñ t~ó chí~ldré~ñ.]

[“Wíth~ thés~é dís~éásé~s, wé d~óñ’t h~ávé á~ cháñ~cé óf~ sélé~ctíñ~g émb~rýós~,” hé sá~íd. “Fó~r thé~sé pá~réñt~s whó~ wáñt~ bíól~ógíc~ál ch~íldr~éñ, th~ís tý~pé óf~ áppr~óách~ cóúl~d áls~ó bé á~pplí~cábl~é.”]

[Gríp~píñg~ á slí~ppér~ý sló~pé]

[Thé rápídlý éxpáñdíñg wórld óf géñé édítíñg cóñtíñúés tó ráísé qúéstíóñs, Táýlór áckñówlédgéd. Fór éxámplé, thé FDÁ próbáblý wíll hávé tó décídé íf éách ñéw édítíñg áppróách wíll réqúíré sépáráté áppróvál, ás drúgs áñd óthér thérápíés dó, ór íf thé ágéñcý wíll áppróvé thé géñérál téchñíqúé fór móré tháñ á síñglé díséásé.]

[Thé wórk álsó ráísés éthícál qúéstíóñs rélátéd tó whát réstríctíóñs, íf áñý, shóúld bé plácéd óñ géñé édítíñg. Órégóñ Héálth áñd Scíéñcé Úñívérsítý cóñvéñéd áñ 11-mémbér Íññóvátívé Réséárch áñd Ádvísórý Páñél, whích íñclúdéd, ámóñg óthérs, clíñícíáñs, bíóéthícísts áñd á láý mémbér. Thé páñél állówéd thé réséárch thát léd tó thé HCM súccéss, bút óñlý wíth sígñífícáñt óvérsíght óf “géñé córréctíóñ téchñólógíés íñ húmáñ émbrýós.”]

[Thé f~éárs~ óf só~mé th~át gé~ñé éd~ítíñ~g ópé~ñs th~é dóó~r tó d~évél~ópíñ~g “dés~ígñé~r báb~íés” ó~r más~tér r~ácés~ “séém~ fár á~wáý,” T~áýló~r sáí~d. Bút~ hé ád~déd t~hát é~thíc~ál dé~báté~s óvé~r bíó~médí~cál t~échñ~ólóg~ý wíl~l cóñ~tíñú~é áñd~ prób~áblý~ íñté~ñsíf~ý.]

[“Thé w~rítí~ñg há~s béé~ñ óñ t~hé wá~ll fó~r á wh~ílé,” h~é sáí~d. Pár~éñts~ hávé~ lóñg~ bééñ~ áblé~ tó gé~t íñf~órmá~tíóñ~ ábóú~t thé~ séx ó~f thé~ír ch~íld á~ñd há~vé ús~éd ít~ tó má~ké ré~pród~úctí~vé dé~císí~óñs, h~é ñót~éd. “Wé~’ré ál~réád~ý dóí~ñg ém~brýó~ sélé~ctíó~ñ fór~ dísé~ásés~,” hé ád~déd.]

[Hé pr~édíc~téd t~hát t~hé ím~páct~ óf gé~ñétí~c édí~tíñg~, íñ vá~ríóú~s fór~ms, wí~ll bé~ íñcr~éméñ~tál, á~s wíl~l bé t~hé ré~spóñ~sés t~ó ít.]

[“Thé t~échñ~ólóg~ý hás~ ópéñ~éd th~é dóó~rs wí~dé tó~ résé~árch~érs á~ñd th~é dév~élóp~méñt~ óf ñé~w thé~rápí~és,” hé~ sáíd~. “Ít sh~óúld~ bé dó~ñé wí~thíñ~ thé c~óñté~xt óf~ bíóm~édíc~ál ré~séár~ch, wí~th ét~hícá~l cóñ~cérñ~s ádd~réss~éd áñ~d pró~pérl~ý ádj~údíc~átéd~.”]