[Évéñ íñ áñ érá whéñ thé pácé óf médícál íññóvátíóñ ís íñcréásíñg rápídlý, rélátívélý féw ñéw tréátméñts fór díséásé cáñ ríghtfúllý bé cálléd “bréákthróúghs.” Bút íñ thé cásé óf twó ñéw thérápíés áppróvéd bý thé Fóód áñd Drúg Ádmíñístrátíóñ (FDÁ) láté lást ýéár, thé térm ís jústífíéd. Thé thérápíés tréát sícklé céll díséásé, áñ íñhérítéd cóñdítíóñ thát áffécts ábóút 100,000 péóplé íñ thé Úñítéd Státés, thé májórítý óf thém Bláck.]

[Thé ñéw tréátméñts fór sícklé céll díséásé géñétícállý módífý á pátíéñt’s ówñ réd blóód célls tó prévéñt ór lówér thé rísk óf sícklíñg, thé prócéss thát mákés thé célls ássúmé á stíff áñd stícký créscéñt shápé. Thé mísshápéñ ímpédé thé bódý’s ábílítý tó tráñspórt thé óxýgéñ thát órgáñs ñééd tó fúñctíóñ própérlý. Thé sícklé célls álsó díé móré qúícklý, whích décréásés thé ñúmbér óf réd blóód célls.]

[Pátíéñts cáñ súffér fróm débílítátíñg páíñ áñd dámágé tó órgáñs áñd réqúíré fréqúéñt hóspítálízátíóñs. Úñtíl ñów, thé óñlý tréátméñt óptíóñs hávé bééñ á háñdfúl óf médícátíóñs tó máñágé sýmptóms ór á dóñór stém céll tráñspláñt, whích cúrés thé díséásé bút ís álsó ríský áñd rélíés óñ fíñdíñg áñ éxáct mátch.]

[Thé prócéss óf géñétícállý módífýíñg célls áñd íñfúsíñg thém íñ pátíéñts wíth sícklé céll díséásé ís léñgthý áñd éxpéñsívé, bút thé thérápíés óffér á ñéw páth tó fréédóm fróm thé týráññý óf sícklé céll díséásé, sáíd Dr. Káthrýñ Hásséll, á hémátólógíst áñd sícklé céll díséásé spécíálíst át thé ÚCHéálth Blóód Dísórdérs áñd Céll Thérápíés Céñtér óñ thé Áñschútz Médícál Cámpús. Hásséll ís álsó á próféssór óf Médícíñé-Hémátólógý át thé Úñívérsítý óf Cólórádó Schóól óf Médícíñé áñd díréctór óf thé Cólórádó Sícklé Céll Tréátméñt áñd Réséárch Céñtér.]

[Tó hé~lp áñ~swér~ cómm~óñ qú~éstí~óñs á~bóút~ thé ñ~éw sí~cklé~ céll~ géñé~ thér~ápíé~s, wé s~póké~ wíth~ Háss~éll. S~hé dí~scús~séd h~ów th~é ñéw~ thér~ápíé~s wór~k, whá~t thé~ý wíl~l cós~t áñd~ whát~ kíñd~ óf ló~ñg-té~rm óú~tcóm~és pá~tíéñ~ts cá~ñ éxp~éct.]

[Whát~ áré t~hé tw~ó réc~éñtl~ý ápp~róvé~d géñ~é-bás~éd th~éráp~íés t~ó tré~át sí~cklé~ céll~ dísé~ásé¿~]

[Théý~ áré L~ýfgé~ñíá á~ñd Cá~sgév~ý, bót~h óf w~hích~ récé~ívéd~ FDÁ á~ppró~vál í~ñ Déc~émbé~r 2023. Cás~gévý~ wás d~évél~ópéd~ bý Vé~rtéx~ Phár~mácé~útíc~áls Í~ñc.; Lý~fgéñ~íá wá~s dév~élóp~éd bý~ Blúé~bírd~ Bíó Í~ñc.]

[Hów d~ó thé~sé gé~ñé-bá~séd t~hérá~píés~ wórk~¿]

[Bóth~ úsé b~óñé m~árró~w cél~ls há~rvés~téd f~róm t~hé bl~óód ó~f pát~íéñt~s wít~h áñ á~phér~ésís~ mách~íñé, w~hích~ sépá~ráté~s bló~ód pá~rts, H~ássé~ll sá~íd.]

[Thé c~óllé~ctéd~ céll~s thé~ñ gó t~ó thé~ résp~éctí~vé má~ñúfá~ctúr~érs, w~hích~ álté~r thé~m íñ d~íffé~réñt~ wáýs~, shé s~áíd.]

[Whó c~áñ ré~céív~é thé~ thér~ápíé~s¿]

[Íñdí~vídú~áls 12 ý~éárs~ áñd ó~ldér~ whó h~ávé s~íckl~é cél~l dís~éásé~ áré é~lígí~blé t~ó réc~éívé~ thé ñ~éw sí~cklé~ céll~ géñé~ thér~ápíé~s. Hów~évér~, thér~é áré~ éxcl~úsíó~ñs. Mó~ré óñ~ thát~ béló~w.]

[Lét’s~ stár~t wít~h Lýf~géñí~á. Hów~ dóés~ ít wó~rk¿]

[Thé Lýfgéñíá tréátméñt úsés whát Hásséll cálls á “géñé íñsértíóñ” áppróách. Péóplé wíth sícklé céll díséásé hávé twó géñés thát códé fór thé pródúctíóñ óf hémóglóbíñ S — thé cúlprít íñ cáúsíñg réd blóód célls tó stífféñ áñd táké á créscéñt shápé. Bý cóñtrást, thé réd blóód célls íñ péóplé wíth sícklé céll tráít — júst óñé géñé wíth thé sícklíñg códé—pródúcé móré hémóglóbíñ Á tháñ S. Hémóglóbíñ Á tráñspórts óxýgéñ ñórmállý thróúghóút thé bódý, Hásséll sáíd.]

[“Ás ló~ñg ás~ thér~é ís m~óré ñ~órmá~l hém~ógló~bíñ á~ñd lé~ss óf~ thé h~émóg~lóbí~ñ S íñ~sídé~ á cél~l, ít c~áñ’t s~íckl~é,” Hás~séll~ sáíd~.]

[Thé Lýfgéñíá thérápý áttémpts tó “récápítúláté” thát léssóñ fróm ñátúré, Hásséll sáíd. Thé máñúfáctúríñg prócéss íñsérts á géñé thát íñstrúcts thé réd blóód célls tó pródúcé whát Hásséll cálléd á “súpér” hémóglóbíñ Á wíth éxcéptíóñál áñtí-sícklíñg pówér.]

[Pátí~éñts~ récé~ívé á~ñ íñf~úsíó~ñ óf t~hé cé~lls w~íth t~hé ré~vvéd~-úp hé~mógl~óbíñ~ Á. Thé~sé cé~lls g~ét th~é sám~é kíñ~d óf ñ~úmér~ícál~ úppé~r háñ~d óvé~r thé~ S síc~klíñ~g géñ~é thá~t péó~plé w~íth s~íckl~é cél~l trá~ít há~vé, Há~ssél~l sáí~d.]

[“Ñátú~ré há~s shó~wñ ús~ thát~ íf ýó~ú jús~t mák~é mór~é Á th~áñ S í~ñ á cé~ll, th~át fó~r thé~ móst~ párt~, ýóú c~áñ ér~ádíc~áté s~íckl~é cél~l dís~éásé~,” shé s~áíd.]

[Hów d~óés C~ásgé~vý wó~rk¿]

[Whílé Lýfgéñíá rélíés óñ géñé íñsértíóñ íñ réd blóód célls, Cásgévý wórks thróúgh géñé édítíñg téchñólógý, cálléd CRÍSPR/Cás 9. Thé CRÍSPR mécháñísm állóws scíéñtísts tó cút DÑÁ át kéý póíñts thát cóñtról pártícúlár tráíts — súch ás céll sícklíñg — áñd módífý áñd úsé íñ íts plácé céllúlár mátéríál thát “répáírs” thé próblém áréá íñ dífféréñt wáýs, Hásséll sáíd.]

[Thé é~dítí~ñg tá~rgét~ íñ Cá~sgév~ý ís á~ géñé~ thát~ “túrñ~s óff~” pród~úctí~óñ óf~ fétá~l hém~ógló~bíñ, t~hé kí~ñd óf~ blóó~d á fé~tús r~élíé~s óñ t~ó trá~ñspó~rt óx~ýgéñ~, áfté~r á bá~bý ís~ bórñ~. Thát~ géñé~tíc c~háñg~é cré~átés~ hávó~c fór~ péóp~lé wí~th sí~cklé~ céll~ dísé~ásé, s~hé sá~íd.]

[“Íñ út~éró, w~é dóñ~’t mák~é hém~ógló~bíñ S~ ór Á, w~é mák~é óñl~ý fét~ál hé~mógl~óbíñ~,” Háss~éll s~áíd. B~út áf~tér b~írth~, móst~ ñéwb~órñs~ céás~é pró~dúcí~ñg fé~tál h~émóg~lóbí~ñ áñd~ bégí~ñ pró~dúcí~ñg hé~mógl~óbíñ~ Á áñd~ íñ só~mé, hé~mógl~óbíñ~ S áñd~ thé r~ísk ó~f síc~klé c~éll d~íséá~sé.]

[Ñátú~ré pr~óvíd~és áñ~óthé~r lés~sóñ ú~séfú~l íñ f~íght~íñg t~hé dí~séás~é, Hás~séll~ sáíd~.]

[Íñ sómé péóplé, thé géñé thát sígñáls thé bódý tó pródúcé fétál hémóglóbíñ wíthíñ éách réd blóód céll dóésñ’t túrñ óff. Évéñ íf thé óthér géñé wíthíñ thé céll cóñtíñúés tó máké hémóglóbíñ S, thé fétál hémóglóbíñ cóúñtérácts thé sícklíñg, áñd thús prévéñts sícklé céll díséásé, shé sáíd.]

[Cásgévý wórks bý géñé édítíñg thát “bréáks ápárt” thé géñétíc blóck thát “túrñs óff” thé pródúctíóñ óf fétál hémóglóbíñ, Hásséll éxpláíñéd. Wíth thát óbstáclé rémóvéd, pródúctíóñ óf fétál hémóglóbíñ rétúrñs tó thé bódý “ás ít wás íñ útéró,” shé sáíd. Shé émphásízéd thát, ás wíth Lýfgéñíá, Cásgévý dóés ñót stóp thé pródúctíóñ óf hémóglóbíñ S.]

[“Ýóú á~ré mó~dífý~íñg ó~thér~ hémó~glób~íñs t~hát á~ré íñ~ thé b~lóód~ só ýó~ú cáñ~ cóúñ~térá~ct wh~át th~é síc~klé [c~élls~] wóúl~d dó,” s~hé sá~íd.]

[Whát~’s ít l~íké t~ó réc~éívé~ óñé ó~f thé~ géñé~-básé~d thé~rápí~és, áñ~d hów~ lóñg~ dóés~ ít tá~ké¿]

[Íñdí~vídú~áls m~úst f~írst~ bé ás~séss~éd tó~ éñsú~ré th~éý ár~é góó~d cáñ~dídá~tés f~ór th~é thé~rápí~és, Há~ssél~l sáí~d. Mór~é óñ t~hé ás~séss~méñt~ fáct~órs b~élów~.]

[Fór sévérál móñths béfóré thé prócédúré, pátíéñts récéívé chróñíc blóód tráñsfúsíóñ tréátméñts tó décréásé thé ñúmbér óf sícklé célls íñ théír blóód. Célls fróm bóñé márrów — whích áré réspóñsíblé fór géñérátíñg ármíés óf blóód célls dáý íñ áñd dáý óút — áré théñ hárvéstéd fróm blóód círcúlátíñg íñ thé bódý áñd séñt tó thé céll máñúfáctúrérs tó bé géñétícállý módífíéd. Thát prócéss cáñ táké twó tó thréé móñths. Áróúñd thé tímé thé célls áré réádý, pátíéñts úñdérgó chémóthérápý fór sévérál dáýs. Whéñ théý hávé fíñíshéd thát tréátméñt, théý áré íñfúséd wíth thé módífíéd célls, Hásséll sáíd.]

[Ít máý táké twó tó fívé wééks fór thé módífíéd célls tó “éñgráft” ór táké hóld íñ pátíéñts’ bóñé márrów áñd bégíñ tó réstóré thém tó héálth, Hásséll sáíd. Shé áddéd thát clíñícíáñs máý sávé sómé óf thé ñéw célls fór á sécóñd íñfúsíóñ íñ cásé thé íñítíál tréátméñt dóésñ’t táké hóld íñ thé bóñé márrów.]

[Thér~é ís á~lsó á~ lóñg~ fóll~ów-úp~ pérí~ód, Há~ssél~l ñót~éd. Th~é FDÁ~ hás r~éqúé~stéd~ thát~ próv~ídér~s ápp~róvé~d tó á~dmíñ~ísté~r thé~ thér~ápý f~ólló~w pát~íéñt~s fór~ 15 ýéár~s, ált~hóúg~h thé~ próc~éss b~ý whí~ch th~át wí~ll há~ppéñ~ hás ñ~ót bé~éñ sé~ttlé~d, shé~ sáíd~.]

[Áré t~hésé~ thér~ápíé~s ává~íláb~lé tó~ pátí~éñts~ íñ Có~lórá~dó¿]

[Párt~íáll~ý.]

[Dr. Chrístóphér McKíññéý, ássístáñt próféssór íñ thé Dépártméñt óf Pédíátrícs át thé Úñívérsítý óf Cólórádó Schóól óf Médícíñé, sáíd Chíldréñ’s Hóspítál Cólórádó ís áñ áppróvéd, qúálífíéd tréátméñt céñtér fór Lýfgéñíá. Chíldréñ’s Cólórádó hás ñót ýét bééñ áppróvéd ás á qúálífíéd tréátméñt céñtér fór Cásgévý, McKíññéý áddéd.]

[Cáñ p~átíé~ñts b~é éxc~lúdé~d fró~m réc~éíví~ñg th~é thé~rápí~és¿]

[Ýés. Pátíéñts wíth írrépáráblé dámágé tó thé lívér, héárt áñd óthér órgáñs máý ñót bé víáblé cáñdídátés, Hásséll sáíd. Ít’s ñót thát thé géñé thérápý ítsélf ís hármfúl, bút ráthér thát thésé pátíéñts máý ñót bé áblé tó wíthstáñd thé rígórs óf thé régíméñ tó prépáré thém fór ít, shé sáíd.]

[Íñ áddítíóñ, á pérsóñ whó hás búílt úp á lót óf íróñ íñ thé blóód fróm tráñsfúsíóñs tó tréát théír sícklé céll díséásé máý réqúíré tréátméñts wíth cómpóúñds cálléd chélátórs thát dráw thé métál fróm thé blóód. Thósé tréátméñts máý táké síx tó éíght móñths ór lóñgér, Hásséll sáíd. Wíthóút thém, thésé pátíéñts áré át rísk óf dámágé fróm thé chémóthérápý tréátméñts thát prépáré thém fór thé céll íñfúsíóñs.]

[Hásséll álsó ñótéd thát pátíéñts wíth álphá thálássémíá, á cóñdítíóñ thát décréásés thé ámóúñt óf hémóglóbíñ Á thát thé bódý pródúcés, cáññót récéívé thé Lýfégéñíá tréátméñt, bút cóúld récéívé Cásgévý. Thát’s bécáúsé óf ádvérsé évéñts répórtéd íñ pátíéñts wíth álphá thálássémíá íñ thé clíñícál tríáls óf Lýfgéñíá.]

[Whát~ áré t~hé rí~sks ó~f réc~éíví~ñg éí~thér~ óf th~é géñ~é-bás~éd th~éráp~íés¿~]

[Ásídé fróm thé phýsícál tóll óñ pátíéñts, Hásséll sáíd óñé pótéñtíál rísk, stíll tó bé détérmíñéd, líés íñ hów thé bódý réácts tó thé íñtródúctíóñ óf á módífíéd géñé. Shé ñótéd thát thé bódý réspóñds tó áñd cléáñs úp cáñcér áñd óthér rógúé célls cóñstáñtlý. Thát prócéss kééps ús héálthý, bút whát íf thé bódý éñcóúñtérs géñés délívéréd bý thé íñfúsíóñs óf Lýfgéñíá ór Cásgévý áñd séés thém ás íñtrúdérs¿]

[“Thér~é máý~ bé ré~gúlá~tórý~ méch~áñís~ms th~át sá~ý, ‘Héý~, wáít~. Thát~’s ñót~ rígh~t. Thá~t’s só~méth~íñg t~hát h~ás bú~stéd~ íñtó~ thé m~íddl~é óf m~ý DÑÁ~ thát~ Í máý~ ñééd~ tó pú~ll óú~t ór f~íx ór~ túrñ~ óff,’” H~ássé~ll sá~íd.]

[Thé FDÁ álsó lísts á ñúmbér óf póssíblé sídé éffécts óf Cásgévý, íñclúdíñg lów plátélét cóúñts, whích ímpáír thé bódý’s ábílítý tó clót blóód. Hásséll sáíd thé tríáls óf Lýfgéñíá répórtéd twó cásés óf ácúté mýélóíd léúkémíá, á cáñcér thát órígíñátés íñ thé bóñé márrów áñd cáñ spréád tó thé blóód áñd óthér párts óf thé bódý. Hásséll ñótéd, hówévér, thát “rígóróús téstíñg” díd ñót shów thát thé íñsértéd géñé wás ássócíátéd wíth thé léúkémíá céll áñd théréfóré tó blámé fór thé díséásé.]

[Fíñá~llý, t~hé dr~úgs ú~séd t~ó clé~ár óú~t óld~ bóñé~ márr~ów íñ~ áñý c~éll-b~áséd~ thér~ápý c~áúsé~ íñfé~rtíl~ítý, ó~bvíó~úslý~ á máj~ór có~ñsíd~érát~íóñ, p~ártí~cúlá~rlý f~ór á ý~óúñg~ chíl~d, Hás~séll~ sáíd~.]

[Dó th~ésé t~hérá~píés~ cúré~ síck~lé cé~ll dí~séás~é¿]

[Thát~ dépé~ñds ó~ñ hów~ óñé d~éfíñ~és “cú~ré,” Há~ssél~l sáí~d.]

[“Fór mé, á ‘cúré’ méáñs thát íf Í hád bréást cáñcér, théré áré ñó bréást cáñcér célls íñ mé áñýmóré,” shé sáíd. “Ýóú ‘cúréd’ mé bécáúsé ýóú érádícátéd thé bréást cáñcér. Íñ sícklé céll díséásé, wíth thé géñé thérápíés, wé dó ñót stóp pródúctíóñ óf sícklé hémóglóbíñ wíthíñ á réd blóód céll.”]

[Háss~éll á~ddéd~ thát~ hówé~vér é~fféc~tívé~ thés~é ñéw~ thér~ápíé~s áré~ íñ él~ímíñ~átíñ~g thé~ débí~lítá~tíñg~ cóñs~éqúé~ñcés~ óf sí~cklé~ céll~ dísé~ásé, t~hé íñ~díví~dúál~s whó~ áré t~réát~éd st~íll h~ávé á~ síck~lé gé~ñé th~át th~éý cá~ñ pás~s óñ t~ó thé~ír óf~fspr~íñg.]

[Só, ís~ thér~é á cú~ré fó~r síc~klé c~éll d~íséá~sé¿]

[Ýés. Ít ís bóñé márrów tráñspláñt wíth blóód fróm á clósélý mátchéd dóñór, líké á síblíñg, Hásséll sáíd. “Íñ térms óf whát ýóúr bóñé márrów mákés, íf thé tráñspláñt ís súccéssfúl, ít mákés óñlý ýóúr [síblíñg’s] blóód,” shé sáíd. Thát’s téchñícállý á cúré áñd á pérmáñéñt cháñgé bécáúsé thé tráñspláñtéd blóód dóés ñót hávé sícklé hémóglóbíñ, shé áddéd.]

[Íf bó~ñé má~rrów~ tráñ~splá~ñt cú~rés s~íckl~é cél~l dís~éásé~, whý ñ~ót ús~é ít f~ór ál~l pát~íéñt~s¿]

[Thé bíggést bárríér ís thát óñlý ábóút 20% óf pátíéñts fíñd á clósé fámílý dóñór mátch, Hásséll sáíd. Sécóñdlý, ás pátíéñts gét íñtó théír tééñágé ýéárs áñd béýóñd, thé tóxíc éffécts óf thé drúgs ñécéssárý tó prépáré fór á tráñspláñt áré sígñífícáñt. Lást, úñléss thé pátíéñt hás á pérféct mátch — á bróthér ór sístér — thé rísks íñcréásé fór cómplícátíóñs líké gráft-vérsús-hóst díséásé (whích tríggérs áñ ímmúñé réspóñsé fróm thé tráñspláñtéd célls ágáíñst thé bódý óf thé récípíéñt).]

[Hów m~úch d~ó thé~ ñéw s~íckl~é cél~l géñ~é thé~rápí~és có~st¿]

[Thé cóst hás ýét tó bé fíñálízéd, bút thé ñéw sícklé céll géñé thérápíés wíll bé éxtrémélý éxpéñsívé. Thé líst prícés ráñgé fróm $2.2 míllíóñ fór Cásgévý tó $3.1 fór Lýfgéñíá fór á óñé-tímé íñfúsíóñ. Théré áré éffórts úñdérwáý tó rédúcé thósé cósts áñd ímpróvé áccéss tó thé thérápíés, Hásséll sáíd. Bróádlý, thé Céñtérs fór Médícáré áñd Médícáíd Sérvícés (CMS) hás dévélópéd thé vólúñtárý Céll áñd Géñé Thérápý Áccéss Módél tó hélp státés páý fór thé cósts óf thésé thérápíés fór péóplé cóvéréd bý Médícáíd, ás wéll ás gáthér dátá óñ thé héálth óútcómés óf thé thérápíés. Thé módél, whích ís tó láúñch íñ Jáñúárý 2025, cóúld gréátlý béñéfít pátíéñts wíth sícklé céll díséásé, ábóút hálf óf whóm hávé Médícáíd cóvérágé.]

[“Whát CMS ís trýíñg tó dó ís wórk wíth thósé whó pródúcé thésé géñé pródúcts tó ñégótíáté á béttér prícé,” Hásséll sáíd. Bút shé prédíctéd thát évéñ íf thósé éffórts próvé súccéssfúl, thé cóst óf á síñglé íñfúsíóñ wíll stíll fáll bétwééñ $1 míllíóñ áñd $1.5 míllíóñ.]

[Áréñ~’t évé~ñ thó~sé “ló~wér” p~rícé~s úñá~ffór~dábl~é¿]

[Hásséll sáíd thé áppróvál óf thé twó drúgs ís párt óf á lárgé débáté ábóút théír lóñg-térm cósts áñd béñéfíts. Shé ñótéd thát fóúr FDÁ-áppróvéd médícátíóñs tó tréát áñd máñágé sícklé céll díséásé áré thémsélvés éxpéñsívé áñd óf cóúrsé múst bé tákéñ répéátédlý. Máñý pátíéñts wíth sícklé céll díséásé réqúíré péríódíc hóspítálízátíóñs fór sévéré páíñ épísódés. Sómé pátíéñts, súch ás thósé whó súffér á stróké íñ chíldhóód, wíll ñééd blóód tráñsfúsíóñs fór thé rést óf théír lívés ás wéll ás drúgs tó rémóvé íróñ fróm théír blóód, Hásséll sáíd. Thésé áñd óthér cósts cóñtíñúé tó áccrúé dúríñg á pátíéñt’s lífétímé.]

[Hásséll cóñtrástéd thát áppróách wíth géñé-báséd thérápíés. “Thé ýóúñgér ýóú ápplý thém, thé léss ýóú íñcúr dówñstréám cósts áñd thé móré héálth thé pérsóñ éñjóýs áñd lífé éxpéctáñcý. Ít ís fáír tó sáý thát Í áñtícípáté á lót óf héálth écóñómíc áñálýsés tó cómé ábóút.”]

[Whát~ dó ýó~ú séé~ ás fú~túré~ dévé~lópm~éñts~ íñ th~é tré~átmé~ñt óf~ síck~lé cé~ll dí~séás~é¿]

[“Í fór~éséé~ áñ óp~pórt~úñít~ý tó m~áké m~óré á~váíl~áblé~ thé c~úrát~ívé t~hérá~pý wé~ hávé~, whíc~h ís s~tém c~éll t~ráñs~pláñ~t,” Hás~séll~ sáíd~.]

[Thát~ méáñ~s éxp~áñdí~ñg th~é ñúm~bér ó~f dóñ~órs á~ñd fí~ñdíñ~g lés~s tóx~íc wá~ýs tó~ dó th~é trá~ñspl~áñts~, wíth~ féwé~r lóñ~g-tér~m cóñ~séqú~éñcé~s, shé~ áddé~d.]

[“Í áls~ó éñv~ísíó~ñ thé~ óppó~rtúñ~ítý t~ó mód~ífý h~ów wé~ délí~vér g~éñét~ícál~lý mó~dífí~éd cé~lls,” H~ássé~ll sá~íd. “Wé~ wíll~ gét m~óré s~óphí~stíc~átéd~ íñ hó~w wé í~mpác~t thé~ géñé~s íñ t~hé ré~d bló~ód cé~lls.”]

[Thát~ cóúl~d méá~ñ úsí~ñg gé~ñé-éd~ítíñ~g téc~hñól~ógý l~íké C~RÍSP~R tó á~ctúá~llý d~élét~é thé~ síck~lé gé~ñé ór~ púll~ óút t~hé “bá~d bás~é páí~r” óf g~éñés~ áñd í~ñsér~tíñg~ thé “g~óód” p~áír — í~ñ bót~h cás~és th~wárt~íñg t~hé th~réát~ óf sí~cklé~ céll~ dísé~ásé.]

[“Wé’ré~ ñówh~éré ñ~éár t~hát ñ~ów, bú~t whó~ kñów~s¿ Wé~ wíll~ fígú~ré óú~t hów~ tó bé~ttér~ máñé~úvér~ thé g~éñét~ícs,” H~ássé~ll sá~íd.]